Jak omówić terapię genową hemofilii? Perspektywa pacjenta i lekarza

Jak omówić terapię genową hemofilii? Perspektywa pacjenta i lekarza

Hemofilia (05) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; i in.

Chociaż terapia genowa może zrewolucjonizować leczenie osób z hemofilią, zmniejszając ryzyko krwawienia, jednocześnie zmniejszając lub znosząc potrzebę podawania czynnika egzogennego, badacze twierdzą, że ważne jest, aby zarówno lekarze, jak i pacjenci mieli źródła jasnych i wiarygodnych informacji w celu omówienia zarówno ryzyko i korzyści leczenia. Badania dotyczące terapii genowej z udziałem wektorów związanych z wirusami adenowirusowymi (AAV) wykazały poprawę poziomów czynników endogennych w dłuższych okresach, znaczne zmniejszenie rocznych częstości krwawień, niższe użycie czynników egzogennych oraz pozytywny profil bezpieczeństwa. Ważne jest jednak, aby lekarze podkreślali, że badania są w toku i pozostają luki w dowodach, takie jak długoterminowe profile bezpieczeństwa. Ponadto kluczowe grupy pacjentów - w tym dzieci i młodzież, osoby z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek oraz osoby z wcześniejszą historią inhibitorów czynników lub wcześniejszych neutralizujących przeciwciał przeciw AAV - można wykluczyć w ramach kryteriów kwalifikujących do badań terapii genowej.

Odnośnik