Jak omówić terapię genową hemofilii? Perspektywa pacjenta i lekarza

Jak omówić terapię genową hemofilii? Perspektywa pacjenta i lekarza

Hemofilia (05) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; i in.

Chociaż terapia genowa może zrewolucjonizować leczenie osób z hemofilią, zmniejszając ryzyko krwawienia, jednocześnie zmniejszając lub znosząc potrzebę podawania czynnika egzogennego, badacze twierdzą, że ważne jest, aby zarówno lekarze, jak i pacjenci mieli źródła jasnych i wiarygodnych informacji w celu omówienia zarówno ryzyko i korzyści leczenia. Badania dotyczące terapii genowej z udziałem wektorów związanych z wirusami adenowirusowymi (AAV) wykazały poprawę poziomów czynników endogennych w dłuższych okresach, znaczne zmniejszenie rocznych częstości krwawień, niższe użycie czynników egzogennych oraz pozytywny profil bezpieczeństwa. Ważne jest jednak, aby lekarze podkreślali, że badania są w toku i pozostają luki w dowodach, takie jak długoterminowe profile bezpieczeństwa. Ponadto kluczowe grupy pacjentów - w tym dzieci i młodzież, osoby z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek oraz osoby z wcześniejszą historią inhibitorów czynników lub wcześniejszych neutralizujących przeciwciał przeciw AAV - można wykluczyć w ramach kryteriów kwalifikujących do badań terapii genowej.

Odnośnik

 

Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL