Monitorowanie miejsc integracji wektorów w metodach terapii genowej in vivo za pomocą sekwencjonowania w płynie-biopsji-integracji-miejsca
Najważniejsze informacje z 28. dorocznego kongresu ESGCT

Monitorowanie miejsc integracji wektorów w metodach terapii genowej in vivo za pomocą sekwencjonowania w płynie-biopsji-integracji-miejsca

D Cesana1, Kalabria1, L. Rudilosso1, P. Galina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer2, M Cavazzana2, E Sześć2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Instytut Terapii Genowej San Raffaele Telethon (HSR-TIGET)

2Laboratorium Limfohematopoezy Człowieka, INSERM, Francja

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francja

4Szpital Dziecięcy im. dr von Haunera, LMU, Niemcy

5Zakład Mikrobiologii, UPenn, USA

Kluczowe punkty danych

IS Pobieranie z bezkomórkowego DNA oczyszczonego z płynów ustrojowych

Wolne od komórek DNA (cfDNA) jest uwalniane do krwi ze zdrowych, objętych stanem zapalnym lub chorych komórek narządów litych (takich jak wątroba lub grasica) przechodzących apoptozę lub nekrozę. Zmiany genetyczne w oczyszczonym cfDNA, w tym miejsca integracji wektorowo-genomowej (IS) z transdukowanych komórek, można wykryć za pomocą sekwencjonowania miejsc integracji w płynnej biopsji (LiBIS-seq).

Charakterystyka profilu integracji lentiwirusa (LV) u psów z hemofilią

Trzy dorosłe psy z hemofilią (O21, M57 i O59) otrzymały pojedyncze wstrzyknięcie LV wyrażających różne wersje psiej krzepliwości FIX. Dla każdego psa cfDNA oczyszczono z surowicy krwi zebranej w 7-8 różnych punktach czasowych, począwszy od 30 do 532 dnia po wstrzyknięciu. Ten wykres przedstawia szacowaną wielkość populacji oznaczonych klonów komórek przyczyniających się do wspólnych IS w czasie u psów M57 i O59.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL