Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 28. dorocznego kongresu ESGCT
Letywirusowa terapia genowa wątroby na hemofilię i nie tylko
dr Alessio Cantore
Instytut Terapii Genowej San Raffaele Telethon
Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele
Mediolan, Włochy
Kluczowe punkty danych
- Wektor lentiwirusowy (LV) w terapii genowej wątroby
- Prawidłowa lub ponadnormalna aktywność ludzkiego czynnika krzepnięcia w NHP
Konstrukt wektorów lentiwirusowych zaprojektowany do terapii genowej ukierunkowanej na wątrobę i zastosowany do pakowania ludzkich transgenów FIX lub FVIII, które wprowadzono do infuzji naczelnym innym niż człowiek w celu transdukcji hepatocytów konstruktem wektor-transgen.
Ekspresja hFIX i hFVIII u naczelnych innych niż człowiek, którym podawano wektor lentiwirusowy zawierający odpowiedni transgen. Transgen wektora LV-FIX podawano w infuzji w dawkach 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) i 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstrukt wektor-transgen LV-FVIII podawano w infuzji w dawkach 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) i 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
Interaktywne seminaria internetowe
Wyniki długoterminowe: trwałość i bezpieczeństwo
Przedstawił prof. dr n. med. Margareth C. Ozelo...
Przeszkody i szanse
Prezentowane przez Franka WG Leebeek, MD, PhD...
Wsparcie pacjenta, doradztwo dla pacjenta i monitorowanie
Przedstawione przez Lindsey A. George, MD...
Terapia genowa FVIII
Przedstawił K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Aktualizacja dotycząca skuteczności badań klinicznych
Prezentowane przez Guy Young, MD...
Terapia wektorowa genów związanych z wirusami towarzyszącymi adenowirusom (AAV): zastosowanie w hemofilii
Prezentowane przez dr n. med. Barbarę A. Konkle...
Terapia genowa w leczeniu hemofilii: wprowadzenie do wektorowego transferu genów związanych z adeno
Prezentowane przez Johnny'ego Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
Terapia genowa w leczeniu hemofilii: częste obawy w terapii genowej
Przedstawił dr Thierry VandenDriessche...
Terapia genowa w leczeniu hemofilii: inne strategie i cele
Przedstawione przez Glenna F. Pierce, MD, PhD...
Historia leczenia hemofilii: terapia zastępcza do terapii genowej
Przedstawione przez Stevena W. Pipe, MD...
Poznanie terapii genowej: terminologia i pojęcia
Przedstawione przez Davida Lillicrapa, MD...
Podcasty
