Letywirusowa terapia genowa wątroby na hemofilię i nie tylko
Najważniejsze informacje z 28. dorocznego kongresu ESGCT

Letywirusowa terapia genowa wątroby na hemofilię i nie tylko

dr Alessio Cantore
Instytut Terapii Genowej San Raffaele Telethon
Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele
Mediolan, Włochy

Kluczowe punkty danych

Wektor lentiwirusowy (LV) w terapii genowej wątroby

Konstrukt wektorów lentiwirusowych zaprojektowany do terapii genowej ukierunkowanej na wątrobę i zastosowany do pakowania ludzkich transgenów FIX lub FVIII, które wprowadzono do infuzji naczelnym innym niż człowiek w celu transdukcji hepatocytów konstruktem wektor-transgen.

Prawidłowa lub ponadnormalna aktywność ludzkiego czynnika krzepnięcia w NHP

Ekspresja hFIX i hFVIII u naczelnych innych niż człowiek, którym podawano wektor lentiwirusowy zawierający odpowiedni transgen. Transgen wektora LV-FIX podawano w infuzji w dawkach 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) i 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstrukt wektor-transgen LV-FVIII podawano w infuzji w dawkach 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) i 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL