Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021
Badanie wczesnych wyników leczenia wirusową terapią genową związaną z adenowirusem w modelu hemofilii psów
P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Zimowy4, S. Trznadel2, S. Fong2, D. Lillicrap1
1Wydział Patologii i Medycyny Molekularnej Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Stany Zjednoczone
3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada
4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Kanada
Kluczowe punkty danych
Do oceny zmian wpływających na wątrobę i czynników wpływających na ekspresję czynnika VIII po terapii genowej AAV zastosowano psi model hemofilii A. Pięć samców psów leczono pojedynczym wlewem AAV5-HLP-cFVIII w dawkach 6.8e13-2e14 genomów wektorowych/kg. Ekspresję FVIII zaobserwowano u 2 psów leczonych konstruktami zoptymalizowanymi pod względem kodonów (JA2013 i K2015), która utrzymywała się po sześciu miesiącach (co-cFVIII-SQ = 6.8% i co-cFVIII-V3 = 4.3%) z normalizacją całości czas krzepnięcia krwi (WBCT).
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
