Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią

Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Dr n. Med. Adam Giermasz7, Steven Arkin, MD8, Dr Annie Fang9, Frank Płoński, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Dr Li-Jung Tseng, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M. Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 i dr Didier Rouy11

1Uniwersytet Kalifornijski w San Francisco w Kalifornii

2Uniwersytet Waszyngtoński, Seattle, Waszyngton

3University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS w Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, Floryda

7University of California Davis, Sacramento, Kalifornia

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, Nowy Jork, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, Kalifornia

Kluczowe punkty danych

PROJEKT BADANIA

Badanie fazy 1/2 dla SB-525 obejmowało eskalację dawki, projekt kohorty z 4 dawkami, z 2 uczestnikami przy każdej z niższych dawek i 5 uczestnikami przy najwyższej dawce, 3 x 1013 vg / kg. Okres obserwacji wynosi od 1 do 3 lat po infuzji, z wyjątkiem 1 uczestnika w kohorcie 3 (1 x 1013 vg / kg), który przedwcześnie przerwał badanie (stracił kontrolę).

WYSOKOŚĆ WYSOKOŚCI W KOHORCIE 4 (3 x 1013 vg / kg)

Podwyższona aktywność AlAT była najczęstszym zdarzeniem niepożądanym, występującym u 5 z 11 uczestników i 4 z 5 uczestników przy najwyższej dawce w kohorcie 4. Tych 4 uczestników leczono sterydami przez okres od 6 do 16 tygodni. Drugie podwyższenie ALT zaobserwowano u 3 z tych 4 uczestników.

SKUTECZNOŚĆ DLA KOHORTY 4

Aktywność FVIII przy użyciu testu chromogennego dla 5 uczestników w kohorcie 4, kohorcie z najwyższą dawką. Okres obserwacji po wlewie trwa od 52 do 82 tygodni. W tygodniach 9-52 mediana aktywności FVIII wynosiła 56.9%, a średnia 70.4% (jak określono dla 4 z 5 uczestników z kohorty 4 z oceną po 52 tygodniach).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe