Rejestr Światowej Federacji Terapii Genowej Hemofilii

Rejestr Światowej Federacji Terapii Genowej Hemofilii
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Rejestr Światowej Federacji Terapii Genowej Hemofilii

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, mgr inż3, Mayss Naccache1Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Dr Alfonso Iorio6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Dr Eileen K Sawyer13, Mark W. Skinner, JD14, Bartłomiej J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19i dr Glenn F. Pierce20

1Światowa Federacja Chorych na Hemofilię, Montreal, QC, Kanada

2University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3Światowa Federacja Chorych na Hemofilię, Montreal, QC, Kanada

4Międzynarodowe Towarzystwo Zakrzepicy i Hemostazy, Inc, Carrboro

5Szpital Dziecięcy w Filadelfii, Filadelfia, Pensylwania

6McMaster University, Ontario, Kanada

7Centrum hemofilii, Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Niemcy

8Irish Hemophilia Society, Dublin, Irlandia

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mediolan, Włochy

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mediolan, Włochy

11Pediatria i patologia, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Waszyngton, DC

15Spark Therapeutics, Filadelfia, PA

16Amerykańska sieć zakrzepicy i hemostazy, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NFZ), Nowy Jork

18Pfizer Inc, Nowy Jork

19Centrum kompleksowej opieki dla hemofilii, Wydział Nauk o Zdrowiu, Uniwersytet Witwatersrand i NHLS, Johannesburg North, Republika Południowej Afryki

20Światowa Federacja Chorych na Hemofilię, La Jolla, CA

Kluczowe punkty danych

ETAP I / II BADANIA PROJEKTOWE

Kierując się wytycznymi Europejskiej Agencji Leków (EMA) i Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), WFH GTR SC opracował ten podstawowy zestaw danych do zebrania na temat wszystkich pacjentów z hemofilią, którzy otrzymują terapię genową. Gromadzenie danych będzie wymagane kwartalnie podczas pierwszego roku infuzji po terapii genowej, a następnie corocznie przez całe życie pacjenta. Kontakt z HTCs rozpoczął się w sierpniu 2020 r., A wizyty inicjujące rozpoczęły się w październiku 2020 r. Rejestr zostanie uruchomiony w styczniu 2021 r.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe