Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Frank WG Leebeek, dr n. Med1, Karina Meijer2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Dr Robert Klamroth5, Roger Schutgens, mgr inż6, Giancarlo Castaman, MD7, Dr Erhard Seifried8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Dr Eileen KK Sawyer11i Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia

2Wydział Hematologii, Uniwersytet w Groningen, Uniwersyteckie Centrum Medyczne Groningen, Groningen, Holandia

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Holandia

4Rigshospitalet, Kopenhaga, Dania

5Klinika Chorób Wewnętrznych, Naczyń i Hemostaseologii, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Niemcy

6Van Creveldkliniek, Uniwersyteckie Centrum Medyczne Utrecht, Uniwersytet w Utrechcie, Utrecht, Holandia

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy

8Institute Frankfurt, German Red Cross Blood Service, Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Niemcy

9Institute Frankfurt, German Red Cross Blood Service, Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Niemcy

10University of Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Niemcy

Kluczowe punkty danych

ETAP I / II BADANIA PROJEKTOWE

Punkty danych

Ta rycina podsumowuje projekt badania fazy 1/2 badania AMT-060. Badanie było otwarte ze zwiększaniem dawki. Kohorta 1 (n = 5) otrzymała pojedynczą infuzję w dawce 5x1012 gc / kg i kohorta 2 (n = 5) otrzymały pojedynczą infuzję w dawce 2x1013 gc / kg. Okres obserwacji wynosi 5 lat dla kohorty 1 i 4.5 roku dla kohorty 2.

Obraz

W ciągu 5 lat (kohorta 1) i 4.5 roku (kohorta 2) średniej aktywności endogennej FIX wynosiła 5.2% (95% CI 2.0–8.4) w kohorcie 1 i 7.4% (95% CI 4.2–10.6) w kohorcie 2. Aktywność FIX była zależna od dawki i stabilna w okresie obserwacji dla obu kohort. Wartości w nawiasach przedstawiają średnią aktywność FIX w czasie. Uwzględniono tylko wartości co najmniej 10 dni po ostatnim podaniu koncentratu FIX.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe