Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Dr n. Med. Adam Giermasz2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut11i Steven W. Pipe, MD12

1Wydział Lekarski, Oddział Hematologii / Onkologii, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy

4Uniwersytet Karoliny Północnej w Chapel Hill, Chapel Hill, Karolina Północna

5Wydział Hematologii, Uniwersytet Karoliny Północnej w Chapel Hill, Chapel Hill, Karolina Północna

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia

8Centrum hemofilii, Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Niemcy

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Szpital dziecięcy w Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Kluczowe punkty danych

Obraz

Badanie kliniczne fazy 2B dla AMT-061 (dezaparvovec etranakogenu) zostało zaprojektowane jako badanie otwarte z jedną grupą. Trzem uczestnikom podano pojedynczą dawkę AAV5-Padua hFIX w dawce 3x213 gc / kg. Pierwszorzędowym punktem końcowym była aktywność FIX po 6 tygodniach, a czas obserwacji wynosił 5 lat. Istniejące wcześniej przeciwciała neutralizujące przeciwko AAV5 nie były kryterium wykluczenia.

Obraz

Pierwszorzędowy punkt końcowy, aktywność FIX ≥ 5% 6 tygodni po infuzji, został osiągnięty u wszystkich 3 uczestników. Średnia aktywność FIX po 2 latach wynosiła 44.2%, a aktywność FIX była stabilna od roku 1 do 2. W ciągu 2 lat 2 lub 3 uczestników nie miało krwawień ani nie stosowało koncentratu FIX. Trzeci uczestnik otrzymał 2 wlewy terapii zastępczej FIX dla 1 podejrzanego i 1 potwierdzonego krwawienia.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe