Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3Sara Wiegmanng4, Claudia Lange5, Manuela Braun5i Lisa A. Michaels6

1Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bazylea, Szwajcaria

3Bayer, Sao Paulo, Brazylia

4Bayer, Wuppertal, Niemcy

5Bayer, Berlin, Niemcy

6Bayer, Whippany, NJ

Kluczowe punkty danych

Obraz

W trwającym, otwartym badaniu fazy 1/2, w celu ustalenia dawki, kwalifikujących się pacjentów włączono kolejno do trzech kohort dawek (0.5, 1 i 2 x 1013 gc / kg) w celu otrzymania pojedynczej infuzji dożylnej BAY 2599023, co najmniej dwóch pacjentów na dawkę. Pacjenci będą obserwowani łącznie przez 5 lat w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności.

Obraz

Ta figura podsumowuje odpowiedź FVIII (przy użyciu testu chromogennego) u pacjentów otrzymujących pojedynczą infuzję BAY 2599023 do punktu odcięcia danych 26 października 2020 r. 6 pacjentów, którym podano dawkę w 3 kohortach wykazało zależną od dawki, trwałą ekspresję FVIII powyżej 40 –80 tygodni obserwacji.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL