Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3Sara Wiegmanng4, Claudia Lange5, Manuela Braun5i Lisa A. Michaels6

1Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bazylea, Szwajcaria

3Bayer, Sao Paulo, Brazylia

4Bayer, Wuppertal, Niemcy

5Bayer, Berlin, Niemcy

6Bayer, Whippany, NJ

Kluczowe punkty danych

Obraz

W trwającym, otwartym badaniu fazy 1/2, w celu ustalenia dawki, kwalifikujących się pacjentów włączono kolejno do trzech kohort dawek (0.5, 1 i 2 x 1013 gc / kg) w celu otrzymania pojedynczej infuzji dożylnej BAY 2599023, co najmniej dwóch pacjentów na dawkę. Pacjenci będą obserwowani łącznie przez 5 lat w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności.

Obraz

Ta figura podsumowuje odpowiedź FVIII (przy użyciu testu chromogennego) u pacjentów otrzymujących pojedynczą infuzję BAY 2599023 do punktu odcięcia danych 26 października 2020 r. 6 pacjentów, którym podano dawkę w 3 kohortach wykazało zależną od dawki, trwałą ekspresję FVIII powyżej 40 –80 tygodni obserwacji.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe