Relacja z konferencji

Relacja z wirtualnego kongresu EAHAD 2021

Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B

Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Charakterystyka przetrwania wektora wirusa związanego z adenowirusem po długotrwałej obserwacji w modelu psa z hemofilią

Charakterystyka przetrwania wektora wirusa związanego z adenowirusem po długotrwałej obserwacji w modelu psa z hemofilią

Dr Paul Batty, MBBS

ZEGAREK
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ZEGAREK
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Frank WG Leebeek, dr n. Med

ZEGAREK
Kontynuacja terapii genowej nowej terapii genowej związanej z wirusem adenowirusowym (AAV) (FLT180a) Osiągnięcie normalnego poziomu aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Kontynuacja terapii genowej nowej terapii genowej związanej z wirusem adenowirusowym (AAV) (FLT180a) Osiągnięcie normalnego poziomu aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ZEGAREK