Poprawa jakości życia związanej ze zdrowiem u dorosłych z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B po zastosowaniu terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH

Poprawa jakości życia związanej ze zdrowiem u dorosłych z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B po zastosowaniu terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec

Prezentacja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone

R. Itzlera1, J. Millera2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Rura4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Stany Zjednoczone
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pensylwania, Stany Zjednoczone
4Uniwersytet Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone

 

 

Kluczowe punkty danych

HOPE-B Punkty końcowe zgłaszane przez pacjenta (PRO)

Zgłaszane przez pacjentów punkty końcowe, zarówno drugorzędowe, jak i rozpoznawcze, oceniane w ramach badania klinicznego HOPE-B. Jako drugorzędowe punkty końcowe badania określono dwa instrumenty, z których oba są ogólnymi kwestionariuszami niespecyficznymi dla choroby hemofilii: Międzynarodowy Kwestionariusz Aktywności Fizycznej (iPAQ) oraz EQ-5D-5L Wizualna Skala Analogowa (VAS). Ponadto badanie obejmowało kilka instrumentów PRO, które zostały wstępnie określone jako eksploracyjne punkty końcowe.

Hem-A-QoL: Ulepszenia utrzymane na poziomie 2

Poprawa całkowitego wyniku Hem-A-QoL obserwowana po 1 roku została utrzymana po 2 latach obserwacji. Średni całkowity wynik poprawił się o 6.2 punktu w porównaniu z punktem początkowym, co stanowi poprawę o 23.7%. Specyficzne wyniki w domenach związanych z hemofilią, które były istotne w rocznej obserwacji, uległy konsekwentnej poprawie po 1 latach po terapii genowej.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL