Wpływ transferu genów Valoctocogen Roksaparvovec z powodu ciężkiej hemofilii A na jakość życia związaną ze zdrowiem
Najważniejsze wydarzenia z 15. dorocznego kongresu EAHAD

Wpływ transferu genów Valoctocogen Roksaparvovec z powodu ciężkiej hemofilii A na jakość życia związaną ze zdrowiem

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H. Tran9; TLKhoo10; E. Kogucik11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R. Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R. Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawa20; TMRobinson20; B. Kim20

1Irlandzkie Towarzystwo Hemofilii;2Trinity College, Dublin, Irlandia;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Republika Południowej Afryki;4 Zakład Medycyny Naczyniowej i Centrum Hemostazy i Hemofilii, Szpitale Uniwersyteckie Leuven, Leuven, Belgia;5 Centrum Chorób Rzadkich i Hemofilii, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Prowincja Chińska;6 West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Wielka Brytania;7 Departament Hematologii, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Centrum Leczenia Hemofilii, Uniwersytet Kalifornijski Davis, Sacramento, Stany Zjednoczone;9 Oddział Hemostazy i Zakrzepicy, Centrum Leczenia Hemofilii, Szpital Alfred, Melbourne;10 Instytut Hematologii, Królewski Szpital Księcia Alfreda, Camperdown, Australia;11 Hematologia Dziecięca Onkologia, Szpital Dziecięcy św. Józefa, Tampa, Stany Zjednoczone;12 Oddział Hematologii Szpitala Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Oddział Onkologii Hematologii Dziecięcej, Szpital Dziecięcy La Timone, Uniwersytet Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsylia, Francja;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Hiszpania;15 Wydział Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Southampton, Southampton, Wielka Brytania;16 Wydział Medycyny Uniwersytetu Waszyngtońskiego w St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Waszyngton, Stany Zjednoczone;18 Uniwersytet McMaster, Hamilton, Kanada;19 Centrum Kompleksowego Leczenia Hemofilii, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Niemcy;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stany Zjednoczone

Kluczowe punkty danych

Hemo-QOL-A Wyniki całkowite i domenowe

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 i dP < 0.001. Pogrubienie wskazuje, że CFB miało eksplorację P-wartość < 0.05. Haemo-QOL-A, Kwestionariusz jakości życia specyficznego dla hemofilii dla dorosłych.

Wyniki analizy Haemo-QOL-A dla badania fazy 3 GENER8-1 terapii genowej valoctocogen roxaparvovec w hemofilii A. Przedstawiono domeny i łączne wyniki dla wartości początkowej, tygodnia 26. i tygodnia 52. Różowe cieniowanie wskazuje średnią zmianę w stosunku do wartości początkowej (CFB), czyli ≥ różnica klinicznie istotna (CID) dla punktacji domeny (6.0) i wyniku całkowitego (5.5).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL