Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem
Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH

Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (med), MBBS (z wyróżnieniem), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Dr n. Med. Adam Giermasz4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Katarzyna E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M. Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11i Jeremy Rupon, MD9

1Szpital Dziecięcy w Filadelfii, Filadelfia, PA
2Centrum Medycyny Zaawansowanej Mississippi, Madison, MS
3Terapie komórkowe i molekularne, Królewski Szpital Księcia Alfreda, SLHD, Australia
4University of California Davis, Sacramento, Kalifornia
5Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii, Filadelfia, PA
6Centrum Leczenia Hemofilii, UC Davis, Sacramento, CA
7University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pensylwania
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Wielka Brytania
11Pfizer Inc, Nowy Jork, NY

Kluczowe punkty danych

Aktywność FIX w czasie po wlewie Fidanakogenu Elaparvovec

Aktywność FIX (stan na datę graniczną w grudniu 2020 r.) dla 15 uczestników fazy 1/2 badania klinicznego fidanakogenu elaparwowek, którzy otrzymali dawkę 5e11 vg/kg. Aktywność FIX określano za pomocą centralnego laboratoryjnego jednoetapowego testu krzepnięcia opartego na Actin FSL. Średnie poziomy aktywności FIX pozostały w zakresie łagodnej hemofilii: 22.8%, rok 1 (n = 15); 25.4%, rok 2 (n = 14); 22.9%, rok 3 (n = 14); 24.9%, rok 4 (n = 9); i 19.8%, rok 5 (n = 7).

ABR w czasie po wlewie Fidanacogene Elaparvovec

ABR dla 14 z 15 uczestników fazy 1/2, którzy uczestniczyli w długoterminowym badaniu kontrolnym. Tylko 9 i 5 uczestników osiągnęło odpowiednio 5 i 6 lat obserwacji. Od czasu wlewu przedwektorowego średnia wartość ABR wahała się w okresie obserwacji od 0.1 do 0.9 na rok i żaden z uczestników nie wznowił profilaktyki FIX.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL