Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem

Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH

Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (med), MBBS (z wyróżnieniem), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Dr n. Med. Adam Giermasz⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Katarzyna E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M. Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹i Jeremy Rupon, MD⁹

¹Szpital Dziecięcy w Filadelfii, Filadelfia, PA
²Centrum Medycyny Zaawansowanej Mississippi, Madison, MS
³Terapie komórkowe i molekularne, Królewski Szpital Księcia Alfreda, SLHD, Australia
⁴University of California Davis, Sacramento, Kalifornia
⁵Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii, Filadelfia, PA
⁶Centrum Leczenia Hemofilii, UC Davis, Sacramento, CA
⁷University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, Pensylwania
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Wielka Brytania
¹¹Pfizer Inc, Nowy Jork, NY

Kluczowe punkty danych

Aktywność FIX w czasie po wlewie Fidanakogenu Elaparvovec
ABR w czasie po wlewie Fidanacogene Elaparvovec

Aktywność FIX w czasie po wlewie Fidanakogenu Elaparvovec

Aktywność FIX (stan na datę graniczną w grudniu 2020 r.) dla 15 uczestników fazy 1/2 badania klinicznego fidanakogenu elaparwowek, którzy otrzymali dawkę 5e11 vg/kg. Aktywność FIX określano za pomocą centralnego laboratoryjnego jednoetapowego testu krzepnięcia opartego na Actin FSL. Średnie poziomy aktywności FIX pozostały w zakresie łagodnej hemofilii: 22.8%, rok 1 (n = 15); 25.4%, rok 2 (n = 14); 22.9%, rok 3 (n = 14); 24.9%, rok 4 (n = 9); i 19.8%, rok 5 (n = 7).

ABR w czasie po wlewie Fidanacogene Elaparvovec

ABR dla 14 z 15 uczestników fazy 1/2, którzy uczestniczyli w długoterminowym badaniu kontrolnym. Tylko 9 i 5 uczestników osiągnęło odpowiednio 5 i 6 lat obserwacji. Od czasu wlewu przedwektorowego średnia wartość ABR wahała się w okresie obserwacji od 0.1 do 0.9 na rok i żaden z uczestników nie wznowił profilaktyki FIX.