Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII
Najważniejsze informacje z 23. dorocznego spotkania ASGCT

Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toszko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Wielka Brytania

3Wydział Lekarski, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Narodowy Specjalistyczny Szpital Aktywnego Leczenia Chorób Hematologicznych, Sofia, Bułgaria

5Bayer, Bazylea, Szwajcaria

Kluczowe punkty danych

Kryteria włączenia i rosnący schemat dawkowania dla fazy 1/2 otwartego badania bezpieczeństwa i ustalenia dawkowania dla wektora kapsydu AAVhu37 u ciężkiej hemofili A. Dwóch pacjentów włączono do kohort 1, 2 i 3. Wyniki dla pierwszych 2 kohort były dostępne dla tej prezentacji. (PTP, wcześniej leczeni pacjenci; ED, dni ekspozycji; GC, kopie genów)

Wyniki aktywności FVIII dla 2 pacjentów w kohorcie 1 wykazały trwałą ekspresję FVIII u obu pacjentów przez> 12 miesięcy. Przy tej najniższej dawce 1 pacjent (prawy panel) osiągnął klinicznie znaczące poziomy FVIII, co spowodowało zmniejszenie liczby krwawień w ciągu 12 miesięcy z 99 do 4.

Wyniki aktywności FVIII dla 2 pacjentów w kohorcie 2 wykazały trwałą ekspresję FVIII przez> 6 miesięcy. Przy tej następnej wyższej dawce obaj pacjenci osiągnęli klinicznie znaczące poziomy FVIII; 1 pacjent (prawy panel) był wolny od krwawień i leczenia od 7 miesięcy.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe