Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B
Najważniejsze wydarzenia z 14. dorocznego kongresu EAHAD

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Dr n. Med. Adam Giermasz2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Klucz, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Dr Wolfgang A. Miesbach7, Michael Recht5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut9i Steven W. Pipe, MD10

1Uniwersytet Kalifornijski w San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA

2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy

4Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, USA

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandia

7Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Niemcy

8Szpital dziecięcy w Phoenix, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Kluczowe punkty danych

Aktywność FIX po infuzji wektorowej AAV5-Padua hFIX

Po wlewie 2x1013 gc / kg, pierwszorzędowy punkt końcowy aktywności FIX ≥ 5% 6 tygodni po infuzji został osiągnięty u wszystkich 3 uczestników. Średnia aktywność FIX po 2 latach wyniosła 44.2%, a aktywność FIX była stabilna od 1 do 2 roku.

Krwawienia po infuzji wektorowej AAV5-Padua hFIX

W ciągu 2 lat 2 z 3 uczestników nie miało krwawień ani nie stosowało koncentratu FIX. Trzeci uczestnik zastosował łącznie 2 wlewy terapii zastępczej FIX (1 podejrzany i 1 potwierdzone krwawienie) przy różnych okazjach (z wyłączeniem operacji). Wszyscy uczestnicy pozostają bez profilaktyki 2 lata po infuzji.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe