Wyjaśnienie mechanizmu stojącego za rozbieżnością w oznaczeniu czynnika VIII pochodzącego z AAV
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH

Wyjaśnienie mechanizmu stojącego za rozbieżnością w oznaczeniu czynnika VIII pochodzącego z AAV

Prezentuje: dr Anna Sternberg, Szpital Dziecięcy w Filadelfii, Filadelfia, Pensylwania, Stany Zjednoczone

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Szpital Dziecięcy w Filadelfii, Filadelfia, Pensylwania, Stany Zjednoczone

Kluczowe punkty danych

2-etapowy test krzepnięcia

Dwa eksperymenty sugerujące, że rozbieżność w teście FVIII jest niezależna od vWF. Wyniki 2-etapowego testu krzepnięcia po lewej stronie pokazują zwiększoną aktywność FVIII pochodzącego z transgenu (AAV-FVIII) w porównaniu z rekombinowanym FVIII typu dzikiego (rFVIII-WT), jak również zrekombinowanym FVIII ze zmniejszonym powinowactwem do vWF (rFVIII-E1682K ). Wykres po prawej pokazuje podobieństwo w stosunku 1-etapowego testu (OSA)/testu chromogenicznego (CSA) po wlewie AAV8-hFVIII myszom z niedoborem zarówno FVIII, jak i vWF, gdy OSA przeprowadza się w obecności lub przy braku vWF .

Porównanie aktywności AAV-FVIIIa

Porównanie aktywności AAV-FVIIIa z rekombinowanymi wariantami WT-FVIIIa i rekombinowanymi FVIII o zwiększonej stabilności A2 (rFVIIIa-E1984V i rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa i rFVIIIa-WT mają podobną aktywność w porównaniu ze zwiększoną aktywnością w wariantach rekombinowanych o zwiększonym powinowactwie do A2. Wyniki te sugerują, że jest mało prawdopodobne, aby różnice w dysocjacji podjednostki FVIII A2 odpowiadały za rozbieżności w testach czynnika OSA/CSA.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL