Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B
Najważniejsze wydarzenia z 14. dorocznego kongresu EAHAD

Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B

Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD2, Klucz Nigela S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Dr Kathelijne Peerlinck7, Michiel Coppens, MD8, Dr Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, dr Peter Kampmann11, Karina Meijer12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Facet Młody, MD14, Cedric Hermans, MD15Jan Astermark16, Dr Robert Klamroth17, Dr n. Med. Richard S. Lemons18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski26Doris Quon27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Dr Eileen K Sawyer30, Stephanie Verweij30, Mgr Valerie Colletta30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Dr Wolfgang Miesbach31

1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA

3Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Karolina Północna, USA

4Erasmus MC, Uniwersyteckie Centrum Medyczne, Rotterdam, Holandia

5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florencja, Włochy

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Holandia

7Katedra Medycyny Naczyniowej i Centrum Hemostazy i Hemofilii, Szpitale Uniwersyteckie Leuven, Leuven, Belgia

8Katedra Medycyny Naczyniowej, Amsterdam Cardiovascular Sciences, Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Holandia

9National Coagulation Centre, St James's Hospital, Dublin, Irlandia

10Royal London Hemophilia Centre, Barts oraz London School of Medicine and Dentistry, Londyn, Wielka Brytania

11Rigshospitalet, Kopenhaga, Dania

12Uniwersyteckie Centrum Medyczne Groningen, Groningen, Holandia

13Uniwersytet Kalifornijski w San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA

14Szpital Dziecięcy w Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruksela, Belgia

16Szpital Uniwersytecki Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Niemcy

18Uniwersytet Utah, Salt Lake City, UT, USA

19University of South Florida, Tampa, Floryda, USA

20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, USA

21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Wielka Brytania

22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Wielka Brytania

23University of Texas Health Science Center w Houston, Houston, TX, USA

24Szpital Dziecięcy Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, Waszyngton

26WNY BloodCare, NY, USA

27Szpital ortopedyczny w Los Angeles, Centrum leczenia ortopedycznego hemofilii, Los Angeles, Kalifornia, USA

28Centrum Hemofilii i Zakrzepicy Uniwersytetu Kolorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA

30uniQure BV, Amsterdam, Holandia / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy

Kluczowe punkty danych

Wyrażenie FIX

Rysunek przedstawia 1 z 3 równorzędnych pierwszorzędowych punktów końcowych badania, średnią i medianę aktywności FIX dla wszystkich uczestników po 26 tygodniach od podania dawki 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Ekspresja FIX była silna przez 3 tygodnie po podaniu i stabilna do 26 tygodnia, ze średnią 37.2%.

Obraz

Ponieważ to badanie nie wykluczało uczestników z przeciwciałami neutralizującymi (NAbs) przeciwko AAV, możliwe było oszacowanie wyników pod kątem korelacji między aktywnością NAb i FIX. Oś pionowa przedstawia aktywność FIX w 26 tygodniu u osób, które otrzymały pełną dawkę wektora. Pacjentów z niewykrywalnymi NAb wykreślono na wykresie 7 na osi poziomej (która była progiem testu). Oś pozioma przedstawia miana pozostałych uczestników w zakresie do 678. Był jeden nie odpowiadający uczestnik, który miał miano> 3200, co nie jest pokazane na tej skali graficznej. Nie zaobserwowano korelacji wcześniej istniejących NAb z aktywnością FIX do miana 678.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe