Najważniejsze wydarzenia z 15. dorocznego kongresu EAHAD

Wybór dawki i projekt badania B-LIEVE, badanie kliniczne fazy 1/2 potwierdzające dawkę terapii genowej FLT180A u pacjentów z hemofilią B

Wybór dawki i projekt badania B-LIEVE, badanie kliniczne fazy 1/2 potwierdzające dawkę terapii genowej FLT180A u pacjentów z hemofilią B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ZEGAREK
Końcowa analiza z kluczowego badania terapii genowej fazy 3 HOPE-B: Stabilna skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparwowek w stanie stacjonarnym u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B

Końcowa analiza z kluczowego badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B

Wolfgang Miesbach
ZEGAREK
Skuteczność i bezpieczeństwo transferu genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki dwuletniej analizy GENER8-1

Skuteczność i bezpieczeństwo transferu genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki dwuletniej analizy GENER8-1

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Wpływ transferu genów Valoctocogen Roksaparvovec z powodu ciężkiej hemofilii A na jakość życia związaną ze zdrowiem

Wpływ transferu genów Valoctocogen Roksaparvovec z powodu ciężkiej hemofilii A na jakość życia związaną ze zdrowiem

Johnny Mahlangu, licencjat, MBBCh, MMed, FCPath

ZEGAREK

Najważniejsze informacje z 16. warsztatów NFZ na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii

Podsumowanie i implikacje integracji AAV

Podsumowanie i konsekwencje integracji AAV

dr Frederic D. Bushman
ZEGAREK
Przełamanie tolerancji transgenu poprzez immunosupresję

Przełamywanie tolerancji transgenowej poprzez immunosupresję

dr n. med. Valder R. Arruda

ZEGAREK
Celowanie w śródbłonek zatokowy

Celowanie w śródbłonek zatokowy

dr n. med. Antonia Follenzi

ZEGAREK

Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH

Analiza post hoc badania fazy 8 GENER1-3

Związek między endogenną ekspresją transgenu FVIII a zdarzeniami krwawienia po transferze genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: Analiza post hoc badania III fazy GENER8-1

Steven W. Pipe, MD
ZEGAREK
Dane dotyczące krwawienia w odniesieniu do wyjściowych poziomów ekspresji FIX u osób z hemofilią B: analiza z wykorzystaniem badania „Factor Expression Study”

Dane dotyczące krwawienia w odniesieniu do wyjściowych poziomów ekspresji FIX u osób z hemofilią B: analiza z wykorzystaniem badania „Factor Expression Study”

Steven W. Pipe, MD
ZEGAREK
Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem

Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

ZEGAREK
Ekspresja czynnika IX w normalnym zakresie zapobiega samoistnym krwawieniom wymagającym leczenia po terapii genowej FLT180a u pacjentów z ciężką hemofilią B: długoterminowe badanie kontrolne programu B-Amaze

Ekspresja czynnika IX w normalnym zakresie zapobiega samoistnym krwawieniom wymagającym leczenia po terapii genowej FLT180a u pacjentów z ciężką hemofilią B: długoterminowe badanie kontrolne programu B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ZEGAREK

Najważniejsze informacje z 28. dorocznego kongresu ESGCT

Monitorowanie miejsc integracji wektorów w metodach terapii genowej in vivo za pomocą sekwencjonowania w płynie-biopsji-integracji-miejsca

Monitorowanie miejsc integracji wektorów w metodach terapii genowej in vivo za pomocą sekwencjonowania w płynie-biopsji-integracji-miejsca

dr Daniela Cesana
ZEGAREK
Przezwyciężanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych.

Pokonywanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych.

dr Giuseppe Ronzitti

ZEGAREK
Letywirusowa terapia genowa wątroby na hemofilię i nie tylko

Letywirusowa terapia genowa wątroby na hemofilię i nie tylko

dr Alessio Cantore

ZEGAREK
Aktualna aktualizacja badań klinicznych dotyczących terapii genowej hemofilii

Aktualna aktualizacja badań klinicznych dotyczących terapii genowej hemofilii

Wolfgang Miesbach

ZEGAREK

Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021

Skuteczność i bezpieczeństwo przenoszenia genów wirusa Valoctocogen Roksaparwowek z adenowirusem w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki badania fazy 3 GENER8-1

Skuteczność i bezpieczeństwo przenoszenia genów wirusa Valoctocogen Roksaparwowek z adenowirusem w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki badania fazy 3 GENER8-1

dr n. med. Margareth C. Ozelo

ZEGAREK
Raport dotyczący bezpieczeństwa wątroby z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B u dorosłych z hemofilią B

Raport dotyczący bezpieczeństwa wątroby z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B u dorosłych z hemofilią B

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania etranakogenu Dezaparwowek w 52. tygodniu u dorosłych z ciężką lub średnio-ciężką hemofilią B: dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania etranakogenu Dezaparwowek w 52. tygodniu u dorosłych z ciężką lub średnio-ciężką hemofilią B: dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Badanie wczesnych wyników leczenia wirusową terapią genową związaną z adenowirusem w modelu hemofilii psów

Badanie wczesnych wyników leczenia wirusową terapią genową związaną z adenowirusem w modelu hemofilii psów

David Lillicrap, MD, FRCPC

ZEGAREK
Wyniki kliniczne u dorosłych z hemofilią B z istniejącymi wcześniej przeciwciałami neutralizującymi przeciwko AAV5 lub bez nich: dane za 6 miesięcy z badania fazy 3 terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wyniki kliniczne u dorosłych z hemofilią B z istniejącymi wcześniej przeciwciałami neutralizującymi przeciwko AAV5 lub bez nich: dane za 6 miesięcy z badania fazy 3 terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Dr Wolfgang A. Miesbach

ZEGAREK
Ewolucja terapii genowej AAV w przypadku hemofilii trwa. Czy unikalne cechy BAY 2599023 zaspokoją wyjątkowe potrzeby?

Ewolucja terapii genowej AAV w przypadku hemofilii trwa. Czy unikalne cechy BAY 2599023 zaspokoją wyjątkowe potrzeby?

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK

Relacja z wirtualnego kongresu EAHAD 2021

Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B

Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Charakterystyka przetrwania wektora wirusa związanego z adenowirusem po długotrwałej obserwacji w modelu psa z hemofilią

Charakterystyka przetrwania wektora wirusa związanego z adenowirusem po długotrwałej obserwacji w modelu psa z hemofilią

Dr Paul Batty, MBBS

ZEGAREK
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ZEGAREK
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Frank WG Leebeek, dr n. Med

ZEGAREK
Kontynuacja terapii genowej nowej terapii genowej związanej z wirusem adenowirusowym (AAV) (FLT180a) Osiągnięcie normalnego poziomu aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Kontynuacja terapii genowej nowej terapii genowej związanej z wirusem adenowirusowym (AAV) (FLT180a) Osiągnięcie normalnego poziomu aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ZEGAREK

Materiały konferencyjne ASH

Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII

Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Rejestr Światowej Federacji Terapii Genowej Hemofilii

Rejestr Światowej Federacji Terapii Genowej Hemofilii

Barbara A. Konkle, MD

ZEGAREK
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Dr Wolfgang A. Miesbach

ZEGAREK
Pierwsze dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B: Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B leczonych niezależnie od wcześniej istniejącej neutralizacji przeciwkapsydowej

Pierwsze dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B: Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B leczonych niezależnie od wcześniej istniejącej neutralizacji przeciwkapsydowej

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią

Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią

Barbara A. Konkle, MD

ZEGAREK

Briefingi konferencyjne ISTH

Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A

Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A

Lindsey A. George, MD

ZEGAREK
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A

Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A

Dr Paul Batty, MBBS

ZEGAREK
Nowatorska terapia genowa związana z wirusem Adeno (AAV) (FLT180a) osiąga normalne poziomy aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Nowatorska terapia genowa związana z wirusem Adeno (AAV) (FLT180a) osiąga normalne poziomy aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Pratimo Chowdary, MRCP, FRCPat

ZEGAREK
Częstość, lokalizacja i charakter insercji wektorów AAV po długoterminowej obserwacji porodu transgenu FVIII u psa z hemofilią typu A

Częstość, lokalizacja i charakter insercji wektorów AAV po długoterminowej obserwacji porodu transgenu FVIII u psa z hemofilią typu A

Dr Paul Batty, MBBS

ZEGAREK

Briefingi konferencyjne WFH

Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B

Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A

Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ZEGAREK

Prezentacje konferencyjne ASGCT

Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII

Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej

Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej
 

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

ZEGAREK
Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.

Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ZEGAREK
Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV

Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

ZEGAREK

Relacja z konferencji z Orlando

Relacja z konferencji w Orlando z wywiadami ekspertów na temat najnowszych osiągnięć w terapii genowej.

ZARABIAJ KREDYT CME

Relacja z konferencji - na żywo z Orlando 2019

Najnowsze aktualizacje badań klinicznych nad terapią genową w hemofilii B.
Długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z prób terapii genowej w hemofilii dostarczają optymizmu
Długoterminowa ekspresja zdarzeń przenoszenia genów FVIII i integracji wektorów za pośrednictwem AAV w hemofilii
Nowe podejścia do terapii genowej hemofilii w rozwoju przedklinicznym
Istniejące przeciwciała przeciw AAV i konsekwencje terapii genowej hemofilii
Przyszłość terapii genowej hemofilii
Przygotowanie do zatwierdzenia terapii genowej na hemofilię

Najważniejsze informacje z 15. warsztatów NHF na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii

Przedstawione przez: David Lillicrap, MD i Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 września 2019 r. • Waszyngton, DC

Obraz

Relacja z konferencji z ISTH 2019 w Melbourne

Relacja z konferencji z ISTH 2019 w Melbourne, zawierająca wywiady z ekspertami na temat najnowszych osiągnięć w terapii genowej.

ZARABIAJ KREDYT CME

Relacja z konferencji - ISTH 2019 w Melbourne

Badanie ALTA: Terapia genowa SB-525 u osób dorosłych z hemofilią A.
Występowanie wcześniej istniejących przeciwciał przeciw AAV i implikacje dla terapii genowej w hemofilii
Wyniki badań terapii genowej AMT-060 i AMT-061 u pacjentów z hemofilią B.
Wstępne wyniki badania fazy 1/2 Alta: terapia genowa SB-525 u osób dorosłych z hemofilią A.
Roczna kontrola pacjentów z hemofilią B po przeniesieniu genu SPK-9001
Transfer genów AMT-061 u dorosłych z hemofilią B: Wczesne wyniki próby fazy 2b
Obecny status terapii genowej w hemofilii
FLT180a: Wektor AAV nowej generacji dla hemofilii B.
Stabilna ekspresja FIX: zaktualizowane wyniki próby terapii genowej AMT-060 u pacjentów z hemofilią B.
Terapia genami lentiwirusowego czynnika VIII i czynnika IX u naczelnych innych niż człowiek
Valoctocogene Roxaparvovec Terapia genowa AAV u pacjentów z hemofilią A: Nowe wyniki
Patrząc w przyszłość na terapię genową hemofilii

Osoba na ulicy - ISTH 2019 w Melbourne

Zobacz, jak uczestnicy kongresu ISTH 2019 w Melbourne w Australii omawiają swoje reakcje na sesję terapii genowej w hemofilii.

Product Theatre - ISTH 2019 Melbourne

Zobacz, jak Flora Peyvandi, MD, PhD i K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH ogłaszają rozpoczęcie terapii genowej w Hemofilii: Inicjatywa edukacyjna ISTH

Plakat z ankietą odniesienia

Plakat

Plakat zaprezentowany na kongresie ISTH 2019
Niedziela, 7 lipca • 18:30 - 19:30
Streszczenie / plakat nr: PB1724
Melbourne, Australia

Na początku 2019 r. ISTH zorganizował grupę światowej sławy ekspertów z globalnej społeczności zajmującej się hemofilią w celu opracowania ankiety w celu zidentyfikowania niezaspokojonych potrzeb edukacyjnych charakterystycznych dla terapii genowej w hemofilii. Ankieta została rozprowadzona online wśród międzynarodowej publiczności. Wyniki pokazały, że wielu potrzebuje więcej edukacji na temat podstaw terapii genowej i lepszego zrozumienia terapii genowej jako podejścia do leczenia hemofilii A i B.

 

Zobacz plakat

Plan edukacyjny

ISTH's Educational Roadmap - Guiding Education for the future
Przygotowanie do odpowiedzi na te krytyczne pytania


Obraz
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL