Postępy w terapii genowej hemofilii

Kluczowe kwestie:
Postępy w terapii genowej hemofilii

Nagrane na żywo jako piątkowe sympozjum satelitarne poprzedzające 62. doroczne spotkanie i wystawę ASH

Wektory wirusowe związane z adenozynami (AAV)

Lindsey George, MD

Kaseta ekspresji AAV

Lindsey George, MD

Transfer genów AAV dla hemofilii

Lindsey George, MD

Bezpieczeństwo krótkoterminowe

Lindsey George, MD

Trwałość wypowiedzi

Lindsey George, MD

Optymalizacja transgenu

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padwa wariant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Aktualne badania terapii genowej hemofilii B AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

BMN 270-4-letnie dane

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

Trwające próby terapii genowej hemofilii A.

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

Próba 1/2 fazy Giroctocogene Fitelparvovec

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

SPK8011 Badanie AAV-FVIII fazy 1/2

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

BAY 2599023 Faza 1/2 Trial

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

Droga AAV do ekspresji FVIII

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

Żywe biopsje z AAV-FVIII

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

Badania nad transferem genów za pośrednictwem AAV u psów

Dr n. Med. Glenn F. Pierce

Dyskusja panelowa: Przedstawienie pacjentowi możliwości terapii genowej

Glenn F. Pierce, MD, MD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapia genowa jest bardzo obiecująca dla osób z różnorodnymi schorzeniami, w tym typami raka, AIDS, cukrzycą, chorobami serca i hemofilią. To innowacyjne podejście do leczenia zmienia geny wewnątrz komórek organizmu, aby powstrzymać chorobę. 

Terapia genowa ma na celu zastąpienie lub naprawienie zmutowanych genów i uczynienie chorych komórek bardziej widocznymi dla układu odpornościowego. Hemofilia A i B są dziedziczone jako część wzorca recesywnego sprzężonego z chromosomem X. Genetyka hemofilii obejmuje geny znajdujące się w chromosomie X i wystarczy jeden wadliwy gen, aby doprowadzić do tego zaburzenia krzepnięcia. 

Nadal trwają badania nad terapiami komórkowymi i genowymi, ale wyniki są obiecujące. Badania kliniczne zakończyły się sukcesem, a Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła jeden rodzaj terapii komórkowej. W naszym Kluczowe kwestie do rozważenia: Postępy w terapii genowej hemofilii pod przewodnictwem Glenna F. Pierce'a omawiamy przegląd choroby, aktualny stan terapii genowej i nie tylko.