Najważniejsze informacje z 15. warsztatów NHF na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii

Najważniejsze informacje z 15. warsztatów NHF na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii

Przedstawione przez: David Lillicrap, MD i Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 września 2019 r. • Waszyngton, DC

Obraz


Wprowadzenie
Prezentowane przez dr Lillicrap

Wyzwania związane z AAV jako narzędziem dostarczania transgenów terapeutycznych
Prezentowane przez Dr. Pierce

Wytyczne FDA dotyczące terapii genowej hemofilii Rozwój kliniczny
Prezentowane przez Dr. Pierce

Aktualizacja badań klinicznych czynnika IX terapii genowej
Prezentowane przez dr Lillicrap


Edycja genów i terapia komórkowa w przypadku hemofilii
Prezentowane przez Dr. Pierce



Patrząc w przyszłość z optymizmem
Prezentowane przez Dr. Pierce

Aktualizacja badań klinicznych czynnika VIII terapii genowej
Prezentowane przez dr Lillicrap


Terapie genowe nowej generacji na hemofilię
Prezentowane przez dr Lillicrap

Odpowiedź na dostawę wektorów AAV
Prezentowane przez dr Lillicrap


Rozszerzenie terapii genowej na dzieci z hemofilią
Prezentowane przez dr Lillicrap