Wybór dawki i projekt badania B-LIEVE, badanie kliniczne fazy 1/2 potwierdzające dawkę terapii genowej FLT180A u pacjentów z hemofilią B
Najważniejsze wydarzenia z 15. dorocznego kongresu EAHAD

Wybór dawki i projekt badania B-LIEVE, badanie kliniczne fazy 1/2 potwierdzające dawkę terapii genowej FLT180A u pacjentów z hemofilią B

G. Młody1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, Przed siebie4

1Szpital Dziecięcy w Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, Stany Zjednoczone;2 Katharine Dormandy Centrum Hemofilii i Zakrzepicy, Royal Free Hospital;3 University College London, Wielka Brytania;4 Freeline, Stevenage, Wielka Brytania

Kluczowe punkty danych

B-AMAZE Reakcja na dawkę

Badanie B-LIEVE jest badaniem fazy 1/2 komercyjnie produkowanego FLT180a, zaprojektowanym w celu potwierdzenia docelowej dawki dla badania fazy 3. Dawka początkowa dla B-LIEVE była oparta na wynikach badania B-AMAZE, które wykazało, że poziomy FIX w 21. dniu po wlewie były wysoce predykcyjne dla poziomów FIX w 182. dniu (tydzień 26). Emax model dawka-odpowiedź wykazał, że dawka 7.7 x 1011 vg/kg powinien dawać średni poziom FIX 67% normy w dniu 21, co odpowiada średniemu poziomowi FIX 115% normy w dniu 182.

Plan dawkowania dla projektu badania B-LIEVE

Adaptacyjny projekt badania dla B-LIEVE obejmuje początkową dawkę FLT180a wynoszącą 7.7 x 1011 vg/kg u 3 uczestników. Dawka początkowa zostanie dostosowana w kolejnych kohortach 3 uczestników, każdy na podstawie poziomów FIX w dniu 21 w poprzedniej kohorcie. Do 9 uczestników (3 kohorty) zostanie włączonych do 52-tygodniowego okresu obserwacji w celu potwierdzenia dawki do badania fazy 3.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL