Polish Polish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.
Najważniejsze informacje z 23. dorocznego spotkania ASGCT

Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.

Harrisona Browna1Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2, ChenLing3David M. Markusic2H. Trent Spencer1, Alok Śrivastava4, Arun Śrivastava5

1Pediatria, Uniwersytet Emory, Atlanta, GA

2Pediatria, Indiana University of School of Medicine, Indianapolis, IN

3Inżynieria genetyczna, Uniwersytet Fudan, Szanghaj, Chiny

4Hematologia, Christian Medical College, Vellore, Indie

5Pediatrics, University of Florida, Gainesville, Floryda

Kluczowe punkty danych

Porównanie struktur kaset ekspresyjnych FIX zastosowanych w pierwszym udanym badaniu klinicznym dotyczącym hemofilii B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, czerwony) i tej stosowanej w bieżących badaniach (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, niebieski). Optymalizacja promotora od LP1 do HSh-TTR prowadzi do 2-3-krotnego wzrostu ekspresji, a optymalizacja kodonów do wariantu Padua dała 3-3-8-krotny wzrost ekspresji, prowadząc do ogólnego wzrostu ekspresji 40-50 zagięcie.

Wyniki od pacjentów z lub bez kolejnych cykli DFPP przy użyciu jasnego testu hamowania transdukcji lucyferazy (BL-TIA). Kolejne cykle były bardziej skuteczne niż niesekwencyjne cykle w zmniejszaniu mian Nab. Analiza regresji przewidywała, że ​​5 cykli zmniejszy początkowe miano NAb AAVS3 o 94%, co umożliwi leczenie 60% pacjentów.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Super Użytkownik
Super Użytkownik
Powrót do góry
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O nas

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL