Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT
Dostarczenie LNP CRISPR/Cas9 mRNA w celu naprawy małej delecji genu FVIII u myszy z hemofilią A
Prezentuje: dr Chun-Yu Chen, stypendysta | Odporność i immunoterapie, Seattle Children's Seattle, Waszyngton, Stany Zjednoczone
Chun Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Karol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Waszyngton
2Wydział Pediatrii, University of Washington, Seattle, Waszyngton
Kluczowe punkty danych
- LNP mRNA celują zarówno w hepatocyty, jak i LSEC
- LNP Cas9 i sgRNA umożliwiają myszom NSG HemA odzyskanie aktywności FVIII endogennego osocza
Różne preparaty mRNA lucyferazy (Luc) kapsułkowane w nanocząsteczkach lipidowych (LNP) opartych na MC3 wstrzykiwano dożylnie myszom. Ekspresję lucyferazy wykryto głównie w wątrobie, przy czym najsilniejszą ekspresję wykazała formulacja LNP 5. Barwienie immunologiczne wątroby wykazało, że LNP znakowany Dil może z powodzeniem transfekować zarówno hepatocyty, jak i komórki śródbłonka in vivo.
Kapsułkowany mRNA Cas9 i LNP z pojedynczym przewodnikiem RNA (sgRNA) dostarczano dożylnie myszom z niedoborem odporności typu A (NSG HA). Stabilną ekspresję endogennego czynnika VIII przez okres do 4 tygodni potwierdzono testem aPTT, a edytowany mutant czynnika VIII został zweryfikowany, odpowiednio, za pomocą sekwencjonowania DNA i narzędzi do analizy online CRISPR.
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
