Dostarczenie LNP CRISPR/Cas9 mRNA w celu naprawy małej delecji genu FVIII u myszy z hemofilią A
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT

Dostarczenie LNP CRISPR/Cas9 mRNA w celu naprawy małej delecji genu FVIII u myszy z hemofilią A

Prezentuje: dr Chun-Yu Chen, stypendysta | Odporność i immunoterapie, Seattle Children's Seattle, Waszyngton, Stany Zjednoczone

Chun Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Karol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Waszyngton

2Wydział Pediatrii, University of Washington, Seattle, Waszyngton

Kluczowe punkty danych

LNP mRNA celują zarówno w hepatocyty, jak i komórki sinusoidalne śródbłonka wątroby (LSEC)

Różne preparaty mRNA lucyferazy (Luc) kapsułkowane w nanocząsteczkach lipidowych (LNP) opartych na MC3 wstrzykiwano dożylnie myszom. Ekspresję lucyferazy wykryto głównie w wątrobie, przy czym najsilniejszą ekspresję wykazała formulacja LNP 5. Barwienie immunologiczne wątroby wykazało, że LNP znakowany Dil może z powodzeniem transfekować zarówno hepatocyty, jak i komórki śródbłonka in vivo.

LNP Cas9 i sgRNA umożliwiają myszom NSG HemA odzyskanie aktywności FVIII endogennego osocza

Kapsułkowany mRNA Cas9 i LNP z pojedynczym przewodnikiem RNA (sgRNA) dostarczano dożylnie myszom z niedoborem odporności typu A (NSG HA). Stabilną ekspresję endogennego czynnika VIII przez okres do 4 tygodni potwierdzono testem aPTT, a edytowany mutant czynnika VIII został zweryfikowany, odpowiednio, za pomocą sekwencjonowania DNA i narzędzi do analizy online CRISPR.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL