Terapia genowa w hemofilii - materiały konferencyjne

Aktualizacje dotyczące trzech toczących się badań klinicznych z udziałem dorosłych z ciężką postacią hemofilii B

Steven W. Pipe, lekarz medycyny

Wyniki badania B-LIEVE, badania potwierdzającego dawkę 1/2 fazy terapii genowej FLT180a AAV u pacjentów z hemofilią B

Guy Young, lekarz medycyny

Szybkie usuwanie wektora po transferze genu FVIII za pośrednictwem AAV w fazie I/II badania SPK-8011 u osób z hemofilią A

Benjamin J. Samelson Jones, doktor nauk medycznych

Poprawa jakości życia związanej ze zdrowiem u dorosłych z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B po zastosowaniu terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, lekarz medycyny

Związek między FVIII wytworzonym przez transgen a częstością krwawień 2 lata po transferze genu za pomocą waloctokogenu Roksaparwowek: wyniki dla genery 8-1

Johnny Mahlangu, licencjat, MBBCh, MMed, FCPath

Stabilna korekcja hemostatyczna i lepsza jakość życia związana z hemofilią: końcowa analiza z badania fazy 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, lekarz medycyny

Wyjaśnienie mechanizmu stojącego za rozbieżnością w oznaczeniu czynnika VIII pochodzącego z AAV

dr Anna Sternberg

Dostarczenie LNP CRISPR/Cas9 mRNA w celu naprawy małej delecji genu FVIII u myszy z hemofilią A

dr Chun-Yu Chen

Powrót do góry

Zgadzam się z Regulamin oraz Polityka prywatności

O nas

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL