Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B

Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B
Najważniejsze wydarzenia z WFH Virtual Summit 2020

Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy

3Uniwersytet Kalifornijski w San Diego, San Diego, USA

4University of California Davis, Sacramento, USA

5University Medical Center Groningen, Groningen, Holandia

6Academic Medical Center, Amsterdam, Holandia

7Rigshospitalet, Kopenhaga, Dania

8Vivantes Klinikum, Berlin, Niemcy

9University Medical Center, Utrecht, Holandia

10Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, USA

11Oregon Health & Science University, Portland, USA

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

13Szpital Dziecięcy Phoenix, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy

15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandia

Kluczowe punkty danych

Ten schemat podsumowuje projekt badań testujących zarówno AMT-060, jak i AMT-061 (etranakogen dezaparvovec). Oba badania obejmowały mężczyzn z hemofilią B i FIX ≤ 2%. Nasilenie kliniczne oparto na profilaktyce FIX lub ≥ 4 krwawieniach / rok lub artropatii hemofilnej. Chociaż obecność NAb AAV5 była kryterium wykluczającym w badaniach AMT-060, stwierdzono, że 3 uczestników w grupie małych dawek miało wykrywalne miana przed rozpoczęciem dawkowania, bez wpływu na bezpieczeństwo lub skuteczność. W rezultacie obecność NAV AAV5 nie była kryterium wykluczającym w badaniach AMT-061. AMT-060 testowano przy 2 dawkach, a AMT-061 badano przy wyższej z 2 dawek.

Pacjenci w grupach niskiej i wysokiej dawki wykazywali zależny od dawki, trwały wzrost ekspresji FIX przez okres do 4 lat, średnio o 5% w grupie niskiej dawki i 7.5% w grupie wysokiej dawki. Pacjenci wykazali również trwałe zmniejszenie zużycia FIX. Spośród 9 uczestników stosujących profilaktykę FIX w momencie rozpoczęcia badania, 8 było wolnych od profilaktyki FIX podczas ostatniej wizyty kontrolnej.

U pacjentów leczonych pojedynczą infuzją AMT-061 wykazano utrzymujący się wzrost aktywności FIX przez okres do 52 tygodni. Średni poziom aktywności FIX dla 3 uczestników po 1 roku obserwacji wynosił 41%. Wszyscy trzej uczestnicy doświadczyli również zmniejszenia zużycia FIX i zaprzestali rutynowego stosowania profilaktyki.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe