Polish Polish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Odprawy konferencyjne

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH

Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Dr n. Med. Adam Giermasz2, Giancarlo Castaman, lek3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD9, dr Esteban Gomez10, Robert Gut11i Steven W. Pipe, MD12

1Wydział Lekarski, Oddział Hematologii / Onkologii, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy

4Uniwersytet Karoliny Północnej w Chapel Hill, Chapel Hill, Karolina Północna

5Wydział Hematologii, Uniwersytet Karoliny Północnej w Chapel Hill, Chapel Hill, Karolina Północna

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia

8Centrum hemofilii, Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Niemcy

9Oregon Health and Science University, Portland, Oregon

10Szpital dziecięcy w Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Kluczowe punkty danych

Obraz

Badanie kliniczne fazy 2B dla AMT-061 (dezaparvovec etranakogenu) zostało zaprojektowane jako badanie otwarte z jedną grupą. Trzem uczestnikom podano pojedynczą dawkę AAV5-Padua hFIX w dawce 3x213 gc / kg. Pierwszorzędowym punktem końcowym była aktywność FIX po 6 tygodniach, a czas obserwacji wynosił 5 lat. Istniejące wcześniej przeciwciała neutralizujące przeciwko AAV5 nie były kryterium wykluczenia.

Obraz

Pierwszorzędowy punkt końcowy, aktywność FIX ≥ 5% 6 tygodni po infuzji, został osiągnięty u wszystkich 3 uczestników. Średnia aktywność FIX po 2 latach wynosiła 44.2%, a aktywność FIX była stabilna od roku 1 do 2. W ciągu 2 lat 2 lub 3 uczestników nie miało krwawień ani nie stosowało koncentratu FIX. Trzeci uczestnik otrzymał 2 wlewy terapii zastępczej FIX dla 1 podejrzanego i 1 potwierdzonego krwawienia.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Super Użytkownik
Super Użytkownik
Powrót do góry
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O nas

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL