Najważniejsze wydarzenia z 62. dorocznego spotkania i wystawy ASH
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Dr n. Med. Adam Giermasz2, Giancarlo Castaman, lek3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD9, dr Esteban Gomez10, Robert Gut11i Steven W. Pipe, MD12
1Wydział Lekarski, Oddział Hematologii / Onkologii, UC San Diego Health, San Diego, CA
2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy
4Uniwersytet Karoliny Północnej w Chapel Hill, Chapel Hill, Karolina Północna
5Wydział Hematologii, Uniwersytet Karoliny Północnej w Chapel Hill, Chapel Hill, Karolina Północna
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia
8Centrum hemofilii, Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Niemcy
9Oregon Health and Science University, Portland, Oregon
10Szpital dziecięcy w Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12University of Michigan, Ann Arbor, MI