Dane dotyczące krwawienia w odniesieniu do wyjściowych poziomów ekspresji FIX u osób z hemofilią B: analiza z wykorzystaniem badania „Factor Expression Study”
Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH

Dane dotyczące krwawienia w odniesieniu do wyjściowych poziomów ekspresji FIX u osób z hemofilią B: analiza z wykorzystaniem badania „Factor Expression Study”

mgr Tom Burke1,2 *, Anum Szejk2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, doktorant, MBA4, Barbara Konkle, MD5, Declan Noone, mgr6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, dr Steven W. Pipe9oraz mgr Jamie O'Hara1,2 *

1Wydział Zdrowia i Opieki Społecznej, University of Chester, Chester, Wielka Brytania
2HCD Economics, Daresbury, Wielka Brytania
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6Europejskie Konsorcjum Hemofilii, Bruksela, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlandia
8Irish Hemophilia Society, Dublin, Irlandia
9Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Kluczowe punkty danych

Przewidywane spady w uogólnionym liniowym modelu poziomu ekspresji czynnikowej

Dane z dwóch badań obciążenia chorobą (CHESS EU I-II i CHESS US/US+) wykorzystano w uogólnionym modelu liniowym (GLM), z logarytmicznym łączem do oceny związku między poziomami ekspresji ABR i FIX (FEL) u pacjentów z hemofilią B. U wszystkich pacjentów włączonych do analizy (N = 407) średni FEL (SD) wyniósł 9.95 IU/dl (10.5), a średni ABR (SD) 2.4 krwawienia/rok (3.6). Przewidywane upadki jako funkcja FEL wytwarzanego przez model pokazano powyżej. Po dostosowaniu do wieku, BMI i wirusów przenoszonych przez krew, średni ABR w modelu zmniejszył się o 0.8 jednostki na każdy 1% wzrostu FEL (P < 0.001).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL