David Lillicrap, MD, FRCPC
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021

Badanie wczesnych wyników leczenia wirusową terapią genową związaną z adenowirusem w modelu hemofilii psów

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Trznadel2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Wydział Patologii i Medycyny Molekularnej Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Stany Zjednoczone

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Kanada

Kluczowe punkty danych

Punkty danych

Do oceny zmian wpływających na wątrobę i czynników wpływających na ekspresję czynnika VIII po terapii genowej AAV zastosowano psi model hemofilii A. Pięć samców psów leczono pojedynczym wlewem AAV5-HLP-cFVIII w dawkach 6.8e13-2e14 genomów wektorowych/kg. Ekspresję FVIII zaobserwowano u 2 psów leczonych konstruktami zoptymalizowanymi pod względem kodonów (JA2013 i K2015), która utrzymywała się po sześciu miesiącach (co-cFVIII-SQ = 6.8% i co-cFVIII-V3 = 4.3%) z normalizacją całości czas krzepnięcia krwi (WBCT).

Punkt danych 2
Jak widać na tym wykresie, u psa leczonego co-cFVIII-V3 (K2015) wystąpiły dwa epizody zapalenia transaminy, łagodny wzrost po biopsji w 84 dniu i drugi większy wzrost w 116 dniu, tuż przed drugą biopsją. Obrazowanie ultrasonograficzne i biopsje wątroby użyte do zbadania tych epizodów nie wykazały istotnej histopatologii wątroby.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe