Polish Polish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV
Najważniejsze informacje z 23. dorocznego spotkania ASGCT

Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV

Johna K. Everetta1, Giang N. Nguyen2Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2,Chrześcijański Drewno2, Jakub Leiby1Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Katedra Mikrobiologii, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Filadelfia, Pensylwania

2The Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA

3Wydział Patologii i Medycyny Laboratoryjnej, Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Karolina Północna

4Instytut Medycyny Genetycznej, Johns Hopkins School of Medicine, Baltimore, MD

5Wydział Pediatrii, Perelman School of Medicine, The University of Pennsylvania, Filadelfia, Pensylwania

Kluczowe punkty danych

Badanie to obejmowało długoterminową (do 10 lat) obserwację 9 psów z hemofilią A leczonych terapią genową psiego FVIII (cFVIII). Gen cFVIII dostarczono psom HA przy użyciu AAV8 lub AAV9 przy użyciu dwóch metod dostarczania: dostarczania dwóch łańcuchów, które jednocześnie dostarczały łańcuch ciężki i lekki w 2 oddzielnych wektorach lub cFVIII z usuniętą domeną B w jednym wektorze AAV8.

Analizy liczby kopii wektora i miejsc docelowych integracji pokazały, że rozszerzone klony ze zintegrowanymi cząsteczkami AAV, w tym klon zawierający nienaruszony wektor. Żadne psy nie wykazały dowodów na nowotwór, co sugeruje, że klonalna ekspansja i integracja nie były związane z nowotworami złośliwymi.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Super Użytkownik
Super Użytkownik
Powrót do góry
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O nas

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL