Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Najważniejsze wydarzenia z 14. dorocznego kongresu EAHAD

Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat

Frank WG Leebeek, dr n. Med1, Karina Meijer2, Michiel Coppens, MD3, dr Peter Kampmann4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, mgr inż6, Giancarlo Castaman, MD7, Dr Erhard Seifried8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Dr Eileen K. Sawyer11i dr Wolfgang Miesbach12

1Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia

2Uniwersyteckie Centrum Medyczne Groningen, Groningen, Holandia

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holandia

4Rigshospitalet, Kopenhaga, Dania

5Vivantes Klinikum, Berlin, Niemcy

6Van Creveldkliniek, Uniwersyteckie Centrum Medyczne Utrecht, Uniwersytet w Utrechcie, Utrecht, Holandia

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencja, Włochy

8Institute Frankfurt, German Red Cross Blood Service, Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Niemcy

9Institute Frankfurt, German Red Cross Blood Service, Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Niemcy

10Uniwersytet Waszyngtoński, Seattle, Waszyngton

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy

Kluczowe punkty danych

Aktywność FIX utrzymująca się przez 4.5–5 lat w kohortach z 2 dawkami
AMT-060 podawano w dawkach 5x1012 gc / kg (kohorta 1, N = 5) i 2x1013 gc / kg (kohorta 2, n = 5). W ciągu 5 lat (kohorta 1) i 4.5 roku (kohorta 2) średniej aktywności endogennej FIX wynosiła 5.2% (95% CI 2.0–8.4) w kohorcie 1 i 7.4% (95% CI 4.2–10.6) w kohorcie 2. Aktywność FIX była zależna od dawki i stabilna w okresie obserwacji dla obu kohort. Wartości w nawiasach przedstawiają średnią aktywność FIX w czasie. Uwzględniono tylko wartości co najmniej 10 dni po ostatnim podaniu koncentratu FIX.
Trwałe redukcje krwawień i szacowane użycie FIX

* Profilaktykę zmniejszano i przerywano do 12 tygodni, jeśli aktywność FIX utrzymywała się na poziomie ≥ 2%; * Dane dotyczące kohorty 2 za rok 5 obejmują 6 miesięcy. FIX, czynnik IX

W obu kohortach dawek średnie leczenie zastępcze ABR i FIX gwałtownie spadło w pierwszym roku po wlewie i pozostawało niskie przez kolejne lata. W kohorcie 1 użycie FIX zmniejszyło się o 84%, a ABR o 55% po 5 latach w stosunku do poziomów przed leczeniem. W kohorcie 2, zarówno użycie FIX, jak i ABR zostały zmniejszone o ~ 100% po 4.5 roku od infuzji.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe