Najważniejsze informacje z 64. dorocznego spotkania i wystawy ASH
Aktualizacje dotyczące trzech toczących się badań klinicznych z udziałem dorosłych z ciężką postacią hemofilii B
Szybkie usuwanie wektora po transferze genu FVIII za pośrednictwem AAV w fazie I/II badania SPK-8011 u osób z hemofilią A
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH
Wyjaśnienie mechanizmu stojącego za rozbieżnością w oznaczeniu czynnika VIII pochodzącego z AAV
Związek między FVIII wytworzonym przez transgen a częstością krwawień 2 lata po transferze genu za pomocą waloctokogenu Roksaparwowek: wyniki dla genery 8-1
Wyniki badania B-LIEVE, badania potwierdzającego dawkę 1/2 fazy terapii genowej FLT180a AAV u pacjentów z hemofilią B
Poprawa jakości życia związanej ze zdrowiem u dorosłych z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B po zastosowaniu terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT
Stabilna korekcja hemostatyczna i lepsza jakość życia związana z hemofilią: końcowa analiza z badania fazy 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Dostarczenie LNP CRISPR/Cas9 mRNA w celu naprawy małej delecji genu FVIII u myszy z hemofilią A
Wariant czynnika VIII z eliminacją miejsca N-glikozylacji przy 2118 obniżonych odpowiedziach immunologicznych anty-FVIII u myszy z hemofilią A leczonych terapią genową
Promotor Stabiliny-2 moduluje odpowiedź immunologiczną na FVIII po dostarczeniu wektora lentiwirusowego u myszy z hemofilią
Najważniejsze informacje ze Światowego Kongresu WFH 2022
Wykorzystanie Rejestru Terapii Genowej na Hemofilię Światowej Federacji do długoterminowej obserwacji pacjentów z hemofilią leczonych terapią genową
Dostępne za kredyt CME!
Wątek: Terapia genowa w hemofilii
Rodzaj akredytacji: Kategoria 1 punktów AMA PRA™
Data wydania: 6 czerwca 2022 r.
Termin ważności: 5 czerwca 2023 r.
Szacowany czas do zakończenia aktywności: 15 minut
Najważniejsze wydarzenia z 15. dorocznego kongresu EAHAD
Wybór dawki i projekt badania B-LIEVE, badanie kliniczne fazy 1/2 potwierdzające dawkę terapii genowej FLT180A u pacjentów z hemofilią B
Skuteczność i bezpieczeństwo transferu genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki dwuletniej analizy GENER8-1
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Wpływ transferu genów Valoctocogen Roksaparvovec z powodu ciężkiej hemofilii A na jakość życia związaną ze zdrowiem
Johnny Mahlangu, licencjat, MBBCh, MMed, FCPath
Najważniejsze informacje z 16. warsztatów NFZ na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii
Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH
Związek między endogenną ekspresją transgenu FVIII a zdarzeniami krwawienia po transferze genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: Analiza post hoc badania III fazy GENER8-1
Dane dotyczące krwawienia w odniesieniu do wyjściowych poziomów ekspresji FIX u osób z hemofilią B: analiza z wykorzystaniem badania „Factor Expression Study”
Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ekspresja czynnika IX w normalnym zakresie zapobiega samoistnym krwawieniom wymagającym leczenia po terapii genowej FLT180a u pacjentów z ciężką hemofilią B: długoterminowe badanie kontrolne programu B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorowanie miejsc integracji wektorów w metodach terapii genowej in vivo za pomocą sekwencjonowania w płynie-biopsji-integracji-miejsca
Pokonywanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych.
dr Giuseppe Ronzitti
Aktualna aktualizacja badań klinicznych dotyczących terapii genowej hemofilii
Wolfgang Miesbach
Skuteczność i bezpieczeństwo przenoszenia genów wirusa Valoctocogen Roksaparwowek z adenowirusem w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki badania fazy 3 GENER8-1
dr n. med. Margareth C. Ozelo
Raport dotyczący bezpieczeństwa wątroby z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B u dorosłych z hemofilią B
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania etranakogenu Dezaparwowek w 52. tygodniu u dorosłych z ciężką lub średnio-ciężką hemofilią B: dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Badanie wczesnych wyników leczenia wirusową terapią genową związaną z adenowirusem w modelu hemofilii psów
David Lillicrap, lekarz medycyny, FRCPC
Wyniki kliniczne u dorosłych z hemofilią B z istniejącymi wcześniej przeciwciałami neutralizującymi przeciwko AAV5 lub bez nich: dane za 6 miesięcy z badania fazy 3 terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B
Dr Wolfgang A. Miesbach
Ewolucja terapii genowej AAV w przypadku hemofilii trwa. Czy unikalne cechy BAY 2599023 zaspokoją wyjątkowe potrzeby?
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Charakterystyka przetrwania wektora wirusa związanego z adenowirusem po długotrwałej obserwacji w modelu psa z hemofilią
Dr Paul Batty, MBBS
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Frank WG Leebeek, dr n. Med
Kontynuacja terapii genowej nowej terapii genowej związanej z wirusem adenowirusowym (AAV) (FLT180a) Osiągnięcie normalnego poziomu aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Dr Wolfgang A. Miesbach
Pierwsze dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B: Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B leczonych niezależnie od wcześniej istniejącej neutralizacji przeciwkapsydowej
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią
Barbara A. Konkle, lek
Briefingi konferencyjne ISTH
Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A
Lindsey A. George, lekarz medycyny
Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A
Dr Paul Batty, MBBS
Nowatorska terapia genowa związana z wirusem Adeno (AAV) (FLT180a) osiąga normalne poziomy aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)
Pratimo Chowdary, MRCP, FRCPat
Częstotliwość, lokalizacja i charakter insercji wektorów AAV po długoterminowej obserwacji dostarczania transgenu FVIII w modelu psa z hemofilią A
Dr Paul Batty, MBBS
Briefingi konferencyjne WFH
Najnowsze postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osób z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Prezentacje konferencyjne ASGCT
Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII
Steven W. Pipe, lekarz medycyny
Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej
Dr n. Med. Glenn F. Pierce
Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV
Dr n. Med. Glenn F. Pierce
Relacja z konferencji z Orlando
Relacja z konferencji w Orlando z wywiadami ekspertów na temat najnowszych osiągnięć w terapii genowej.
Relacja z konferencji - na żywo z Orlando 2019






