Materiały konferencyjne ASH
Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII
Steven W. Pipe, MD
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Dr Wolfgang A. Miesbach
Pierwsze dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B: Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B leczonych niezależnie od wcześniej istniejącej neutralizacji przeciwkapsydowej
Steven W. Pipe, MD
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Steven W. Pipe, MD
Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią
Barbara A. Konkle, MD
Briefingi konferencyjne ISTH
Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A
Lindsey A. George, MD
Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A
Dr Paul Batty, MBBS
Nowatorska terapia genowa związana z wirusem Adeno (AAV) (FLT180a) osiąga normalne poziomy aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Częstość, lokalizacja i charakter insercji wektorów AAV po długoterminowej obserwacji porodu transgenu FVIII u psa z hemofilią typu A
Dr Paul Batty, MBBS
Briefingi konferencyjne WFH
Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B
Steven W. Pipe, MD
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Prezentacje konferencyjne ASGCT
Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII
Steven W. Pipe, MD
Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej
Dr n. Med. Glen F. Pierce
Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV
Dr n. Med. Glen F. Pierce
Relacja z konferencji z Orlando
Relacja z konferencji w Orlando z wywiadami ekspertów na temat najnowszych osiągnięć w terapii genowej.
Relacja z konferencji - na żywo z Orlando 2019






