Briefingi konferencyjne ISTH

Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A

Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A

Lindsey A. George, MD

ZEGAREK
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A

Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A

Dr Paul Batty, MBBS

ZEGAREK
Nowatorska terapia genowa związana z wirusem Adeno (AAV) (FLT180a) osiąga normalne poziomy aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)

Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ZEGAREK
Częstość, lokalizacja i charakter insercji wektorów AAV po długoterminowej obserwacji porodu transgenu FVIII u psa z hemofilią typu A

Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A

Dr Paul Batty, MBBS

ZEGAREK

Briefingi konferencyjne WFH

Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B

Ostatnie postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dla osób z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A

Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ZEGAREK

Prezentacje konferencyjne ASGCT

Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII

Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII

Steven W. Pipe, MD

ZEGAREK
Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej

Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej

Dr n. Med. Glen F. Pierce

ZEGAREK
Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.

Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ZEGAREK
Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV

Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV

Dr n. Med. Glen F. Pierce

ZEGAREK

Relacja z konferencji z Orlando

Relacja z konferencji w Orlando z wywiadami ekspertów na temat najnowszych osiągnięć w terapii genowej.

ZARABIAJ KREDYT CME

Relacja z konferencji - na żywo z Orlando 2019

Najnowsze aktualizacje badań klinicznych nad terapią genową w hemofilii B.
Długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z prób terapii genowej w hemofilii dostarczają optymizmu
Długoterminowa ekspresja zdarzeń przenoszenia genów FVIII i integracji wektorów za pośrednictwem AAV w hemofilii
Nowe podejścia do terapii genowej hemofilii w rozwoju przedklinicznym
Istniejące przeciwciała przeciw AAV i konsekwencje terapii genowej hemofilii
Przyszłość terapii genowej hemofilii
Przygotowanie do zatwierdzenia terapii genowej na hemofilię