Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishNajważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH
Wyjaśnienie mechanizmu stojącego za rozbieżnością w oznaczeniu czynnika VIII pochodzącego z AAV
dr Anna Sternberg
ZEGAREK
Związek między FVIII wytworzonym przez transgen a częstością krwawień 2 lata po transferze genu za pomocą waloctokogenu Roksaparwowek: wyniki dla genery 8-1
Johnny Mahlangu, licencjat, MBBCh, MMed, FCPath
ZEGAREK
Wyniki badania B-LIEVE, badania potwierdzającego dawkę 1/2 fazy terapii genowej FLT180a AAV u pacjentów z hemofilią B
Guy Young, MD
ZEGAREK
Poprawa jakości życia związanej ze zdrowiem u dorosłych z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B po zastosowaniu terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec
Steven W. Pipe, M
ZEGAREKNajważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT
Stabilna korekcja hemostatyczna i lepsza jakość życia związana z hemofilią: końcowa analiza z badania fazy 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Steven W. Pipe, MD
ZEGAREK
Dostarczenie LNP CRISPR/Cas9 mRNA w celu naprawy małej delecji genu FVIII u myszy z hemofilią A
dr Chun-Yu Chen
ZEGAREK
Wariant czynnika VIII z eliminacją miejsca N-glikozylacji przy 2118 obniżonych odpowiedziach immunologicznych anty-FVIII u myszy z hemofilią A leczonych terapią genową
Carol H. Miao, MD
ZEGAREK
Promotor Stabiliny-2 moduluje odpowiedź immunologiczną na FVIII po dostarczeniu wektora lentiwirusowego u myszy z hemofilią
dr n. med. Antonia Follenzi
ZEGAREKNajważniejsze informacje ze Światowego Kongresu WFH 2022
Wykorzystanie Rejestru Terapii Genowej na Hemofilię Światowej Federacji do długoterminowej obserwacji pacjentów z hemofilią leczonych terapią genową
Dr n. Med. Barbara Konkle
ZEGAREKDostępne za kredyt CME!
Wątek: Terapia genowa w hemofilii
Rodzaj akredytacji: Kategoria 1 punktów AMA PRA™
Data wydania: 6 czerwca 2022 r.
Termin ważności: 5 czerwca 2023 r.
Szacowany czas do zakończenia aktywności: 15 minut
Najważniejsze wydarzenia z 15. dorocznego kongresu EAHAD
Wybór dawki i projekt badania B-LIEVE, badanie kliniczne fazy 1/2 potwierdzające dawkę terapii genowej FLT180A u pacjentów z hemofilią B
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ZEGAREK
Skuteczność i bezpieczeństwo transferu genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki dwuletniej analizy GENER8-1
Steven W. Pipe, MD
Wpływ transferu genów Valoctocogen Roksaparvovec z powodu ciężkiej hemofilii A na jakość życia związaną ze zdrowiem
Johnny Mahlangu, licencjat, MBBCh, MMed, FCPath
Najważniejsze informacje z 16. warsztatów NFZ na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii
Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH
Związek między endogenną ekspresją transgenu FVIII a zdarzeniami krwawienia po transferze genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: Analiza post hoc badania III fazy GENER8-1
Steven W. Pipe, MD
ZEGAREK
Dane dotyczące krwawienia w odniesieniu do wyjściowych poziomów ekspresji FIX u osób z hemofilią B: analiza z wykorzystaniem badania „Factor Expression Study”
Steven W. Pipe, MD
ZEGAREK
Obserwacja trwająca ponad 5 lat w kohorcie pacjentów z hemofilią B leczonych fidanakogenem Elaparvovec terapia genowa wirusów skojarzonych z adenowirusem
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ekspresja czynnika IX w normalnym zakresie zapobiega samoistnym krwawieniom wymagającym leczenia po terapii genowej FLT180a u pacjentów z ciężką hemofilią B: długoterminowe badanie kontrolne programu B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorowanie miejsc integracji wektorów w metodach terapii genowej in vivo za pomocą sekwencjonowania w płynie-biopsji-integracji-miejsca
dr Daniela Cesana
ZEGAREK
Pokonywanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych.
dr Giuseppe Ronzitti
Aktualna aktualizacja badań klinicznych dotyczących terapii genowej hemofilii
Wolfgang Miesbach
Skuteczność i bezpieczeństwo przenoszenia genów wirusa Valoctocogen Roksaparwowek z adenowirusem w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki badania fazy 3 GENER8-1
dr n. med. Margareth C. Ozelo
Raport dotyczący bezpieczeństwa wątroby z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B u dorosłych z hemofilią B
Steven W. Pipe, MD
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania etranakogenu Dezaparwowek w 52. tygodniu u dorosłych z ciężką lub średnio-ciężką hemofilią B: dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Badanie wczesnych wyników leczenia wirusową terapią genową związaną z adenowirusem w modelu hemofilii psów
David Lillicrap, MD, FRCPC
Wyniki kliniczne u dorosłych z hemofilią B z istniejącymi wcześniej przeciwciałami neutralizującymi przeciwko AAV5 lub bez nich: dane za 6 miesięcy z badania fazy 3 terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B
Dr Wolfgang A. Miesbach
Ewolucja terapii genowej AAV w przypadku hemofilii trwa. Czy unikalne cechy BAY 2599023 zaspokoją wyjątkowe potrzeby?
Steven W. Pipe, MD
Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: pierwsze dane z badania klinicznego terapii genowej III fazy nadzieja-B
Steven W. Pipe, MD
Charakterystyka przetrwania wektora wirusa związanego z adenowirusem po długotrwałej obserwacji w modelu psa z hemofilią
Dr Paul Batty, MBBS
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Frank WG Leebeek, dr n. Med
Kontynuacja terapii genowej nowej terapii genowej związanej z wirusem adenowirusowym (AAV) (FLT180a) Osiągnięcie normalnego poziomu aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Pierwsze badanie dotyczące terapii genowej u ludzi technologii wektora kapsydowego AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A - BAY 2599023 ma szerokie kwalifikowalności pacjentów oraz stabilną i długotrwałą ekspresję FVIII
Steven W. Pipe, MD
Terapia genowa AMT-060 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B Potwierdzenie stabilnej ekspresji FIX i trwałego zmniejszenia krwawienia i spożycia czynnika IX przez okres do 5 lat
Dr Wolfgang A. Miesbach
Pierwsze dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B: Skuteczność i bezpieczeństwo etranakogenu Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B leczonych niezależnie od wcześniej istniejącej neutralizacji przeciwkapsydowej
Steven W. Pipe, MD
Etranakogen Dezaparvovec (wariant AAV5-Padua hFIX), ulepszony wektor do transferu genów u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B: dane z dwóch lat z badania fazy 2b
Steven W. Pipe, MD
Zaktualizowana kontynuacja badania Alta, badania fazy 1/2 terapii genowej Giroktocogene Fitelparvovec (SB-525) u dorosłych z ciężką hemofilią
Barbara A. Konkle, MD
Briefingi konferencyjne ISTH
Badanie I / II fazy SPK-8011: Stabilna i trwała ekspresja FVIII przez> 2 lata ze znaczną poprawą ABR w kohortach z początkową dawką po transferze genów FVIII mediowanych przez AAV w przypadku hemofilii A
Lindsey A. George, MD
Długoterminowe wyniki genomu wektorów i immunogenność transferu genów AAV FVIII w modelu psa z hemofilią A
Dr Paul Batty, MBBS
Nowatorska terapia genowa związana z wirusem Adeno (AAV) (FLT180a) osiąga normalne poziomy aktywności FIX u pacjentów z ciężką hemofilią B (HB) (badanie B-AMAZE)
Pratimo Chowdary, MRCP, FRCPat
Częstotliwość, lokalizacja i charakter insercji wektorów AAV po długoterminowej obserwacji dostarczania transgenu FVIII w modelu psa z hemofilią A
Dr Paul Batty, MBBS
Briefingi konferencyjne WFH
Najnowsze postępy w rozwoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osób z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B
Steven W. Pipe, MD
Pierwsze czteroletnie badanie obserwacyjne u ludzi dotyczące trwałej skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa: terapia genowa AAV z waloktokogenem roksaparwowec w leczeniu ciężkiej hemofilii A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Prezentacje konferencyjne ASGCT
Pierwsze w ludzkim badaniu terapii genowej technologii wektora kapsydu AAVhu37 w ciężkiej hemofilii A: Bezpieczeństwo i wyniki aktywności FVIII
Steven W. Pipe, MD
Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej
Dr n. Med. Glenn F. Pierce
Opracowanie wektora klinicznego kandydata AAV3 do terapii genowej hemofilii B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracji AAV po długim okresie obserwacji w hemofilii Psy ujawniają genetyczne konsekwencje korekcji genów za pośrednictwem AAV
Dr n. Med. Glenn F. Pierce
Relacja z konferencji z Orlando
Relacja z konferencji w Orlando z wywiadami ekspertów na temat najnowszych osiągnięć w terapii genowej.
Relacja z konferencji - na żywo z Orlando 2019
Najnowsze aktualizacje badań klinicznych nad terapią genową w hemofilii B.
Długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z prób terapii genowej w hemofilii dostarczają optymizmu
Długoterminowa ekspresja zdarzeń przenoszenia genów FVIII i integracji wektorów za pośrednictwem AAV w hemofilii
Nowe podejścia do terapii genowej hemofilii w rozwoju przedklinicznym
Istniejące przeciwciała przeciw AAV i konsekwencje terapii genowej hemofilii
Przyszłość terapii genowej hemofilii
Przygotowanie do zatwierdzenia terapii genowej na hemofilię
