Mapa drogowa terapii genowej

Terapia genowa hemofilii polega na użyciu zmodyfikowanego wirusa do dostarczenia roboczej kopii dysfunkcyjnego genu. Chorym na hemofilię brakuje czynników, które pozwalają na normalne krzepnięcie. Kopia, którą otrzymują z terapii genowej, koduje te istotne czynniki krzepnięcia, umożliwiając normalny przebieg krzepnięcia.

Jak terapia genowa może pomóc hemofilii?

Badania nad terapią genową dają nadzieję na jednorazowe wyleczenie chorych na hemofilię. Badania kliniczne przynoszą obiecujące wyniki, ponieważ wielu uczestników było w stanie utrzymać wysoki poziom krytycznych czynników krzepnięcia.

Mapa drogowa terapii genowej

Pacjenci często martwią się o bezpieczeństwo i skuteczność (skuteczność) leczenia. Jednak badania pokazują, że prawie 90 procent uczestników badania widzi normalny lub prawie normalny poziom aktywności czynnika przeciwzakrzepowego.

Transfer genów odbywa się przy użyciu niepatogennego i niezdolnego do replikacji wirusa, więc obawy dotyczące bezpieczeństwa są minimalne. Jednak zawsze istnieje ryzyko reakcji na infuzję z eksperymentalnej terapii genowej, a także skutków ubocznych terapii immunosupresyjnej, jeśli jest to konieczne do zmniejszenia podwyższenia poziomu enzymów wątrobowych.

Ważne jest również, aby wiedzieć, że terapia genowa jest skuteczna tylko w leczeniu pacjenta. Nie koryguje zmutowanego genu, który powoduje hemofilię, ani nie uniemożliwia rodzicowi przekazania tego genu dziecku.

Pandemia Międzynarodowe Towarzystwo Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH) składa się z światowej sławy ekspertów z globalnej społeczności hemofilii. Ponadto rozwija się ISTH zasoby edukacyjne które zapewniają pacjentom i rodzinom miejsce w pierwszym rzędzie przy opracowywaniu tego niesamowitego nowego protokołu leczenia.

ISTH pomaga pacjentom zrozumieć terapię genową i jak pewnego dnia może być lekarstwem na stan, który obecnie wymaga leczenia przez całe życie.

Obraz