Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania etranakogenu Dezaparwowek w 52. tygodniu u dorosłych z ciężką lub średnio-ciężką hemofilią B: dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B
Rura SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, klucz NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Śledczy
1Uniwersytet Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone
2Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia
3Oregon Health & Science University, Portland, Stany Zjednoczone
4Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Stany Zjednoczone
5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florencja, Włochy
6uniQure Inc, Lexington, Stany Zjednoczone
7uniQure BV, Amsterdam, Holandia
8Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy
Kluczowe punkty danych
Średnia i mediana aktywności FIX dla wszystkich uczestników badania HOPE-B przez 52 tygodnie po podaniu 2×1013 gc/kg (N = 54). Po leczeniu aktywność FIX gwałtownie wzrosła do średnio 39.0 j.m./dl w 26. tygodniu i 41.5 j.m./dl w 52. tygodniu.
Najczęstsze zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (prawdopodobnie związane lub powiązane) z częstością ≥ 5% w populacji objętej bezpieczeństwem w okresie po leczeniu. Wśród 408 uczestników wystąpiło 53 zdarzeń niepożądanych, z których 91 (spośród 39 uczestników) uznano za zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TRAE).
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
