Steven W. Pipe, MD
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania etranakogenu Dezaparwowek w 52. tygodniu u dorosłych z ciężką lub średnio-ciężką hemofilią B: dane z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B

Rura SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, klucz NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Śledczy

1Uniwersytet Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone

2Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia

3Oregon Health & Science University, Portland, Stany Zjednoczone

4Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Stany Zjednoczone

5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florencja, Włochy

6uniQure Inc, Lexington, Stany Zjednoczone

7uniQure BV, Amsterdam, Holandia

8Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy

Kluczowe punkty danych

Aktywność FIX w ciągu 52 tygodni po infuzji

Średnia i mediana aktywności FIX dla wszystkich uczestników badania HOPE-B przez 52 tygodnie po podaniu 2×1013 gc/kg (N = 54). Po leczeniu aktywność FIX gwałtownie wzrosła do średnio 39.0 j.m./dl w 26. tygodniu i 41.5 j.m./dl w 52. tygodniu.

Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem

Najczęstsze zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (prawdopodobnie związane lub powiązane) z częstością ≥ 5% w populacji objętej bezpieczeństwem w okresie po leczeniu. Wśród 408 uczestników wystąpiło 53 zdarzeń niepożądanych, z których 91 (spośród 39 uczestników) uznano za zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TRAE).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe