Fremskritt innen genterapi for hemofili

Viktige hensyn:
Fremskritt innen genterapi for hemofili

Spilt inn live som et fredagssatellitsymposium forut for det 62. ASH årsmøte og utstilling

Etter at hver video er avsluttet, blar du ned på siden for å åpne den neste

introduksjoner

Presentert av: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Genterapi har mye løfte for personer med et bredt spekter av tilstander, inkludert kreftformer, AIDS, diabetes, hjertesykdom og hemofili. Denne innovative tilnærmingen til behandling endrer gener i kroppens celler for å stoppe sykdommen. 

Genterapi forsøker å erstatte eller fikse muterte gener og gjøre syke celler tydeligere for immunsystemet. Hemofili A og B arves som en del av et X-bundet recessivt mønster. Hemofili genetikk involverer gener som finnes i X-kromosomet, og det tar bare ett defekt gen for å føre til denne blødningsforstyrrelsen.

Celle- og genterapier er fortsatt under utredning, men resultatene er lovende. Kliniske studier har vist suksess, og Food and Drug Administration (FDA) har godkjent en type celleterapi. I vår Viktige betraktninger: Fremskritt innen genterapi for hemofili ledet av Glenn F. Pierce, diskuterer vi en oversikt over sykdommen, den nåværende tilstanden til genterapi og mer.