Steven W. Pipe, MD
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Utviklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Vil de unike egenskapene til BAY 2599023 dekke de enestående behovene?

SW -rør1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Manchester University Department of Hematology, Manchester, Storbritannia

3University of Wisconsin - Madison, Madison, USA

4Nasjonalt spesialisert sykehus for aktiv behandling av hematologiske sykdommer, Sofia, Bulgaria

5Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederland

6Institute of Clinical Hemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland University, Homburg, Tyskland

7Bayer, Wuppertal, Tyskland

8Bayer, Basel, Sveits

Viktige datapunkter

Fase 1/2 Studiedesign

Inkluderingskriterier, kohortdosering og studiens endepunkter for den pågående fasen 1/2 BAY2599023 dosefinnende studie. Hanner med alvorlig hemofili A, ingen kjent FVIII -hemmerhistorie, en AAVhu37 nøytraliserende antistofftiter ≤ 5 og> 150 eksponeringsdager for FVIII -produkter ble registrert sekvensielt i tre dosekohorter for å motta en enkelt intravenøs infusjon av BAY2599023, med minst to pasienter pr. dosenivå (pasienter som skal være påmeldt i kohort 4 vil få 4 × 1013 genkopier/kg).

Faktor FVIII -uttrykk etter infusjon av BAY2599023

FVIII ekspresjonsnivåer etter transgene infusjon med de første 3 dosene i totalt 8 pasienter. Ved avbrutt data 21. mai 2021 var kromogene B-domene-slettede FVIII-nivåer tilgjengelige i en periode som spenner fra 12 uker for pasient 8 til 100 uker for pasient 2. Det ble observert en doserespons fra kohort 1 til kohort 3, med vedvarende FVIII -nivåer oppnådd over en tid på opptil 23 måneder. Ingen av pasientene rapporterte spontane blødninger eller andre blødninger som krever behandling, når beskyttende FVIII -nivåer> 11 IE/dL var oppnådd.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL