Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi
Høydepunkter fra ASGCT 23. årsmøte

Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Storbritannia

2University College London, London, Storbritannia

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Storbritannia

Viktige datapunkter

Opptil 70% av pasienter med hemofili kan uttrykke antistoffer som forhindrer behandling med AAV-vektorer for genterapi. Denne studien viser at dobbeltfiltreringsplasmaferese (DFPP) kan brukes for å redusere AAVS3-nøytraliserende antistoff (NAb) titere for å samsvare med kriteriene for valgbarhet i prøven.

Resultater fra pasienter med eller uten påfølgende DFPP-sykluser ved bruk av lys luciferase-transduksjonsinhiberingsanalyse (BL-TIA). Påfølgende sykluser var mer effektive enn ikke-påfølgende sykluser for å redusere Nab-titre. Regresjonsanalyse spådde at 5 sykluser ville redusere den startende AAVS3 NAb-titeren med 94%, noe som ville muliggjøre behandling av 60% av pasientene.

RELATERT INNHOLD