Fremskritt innen genterapi for hemofili

Viktige hensyn:
Fremskritt innen genterapi for hemofili

Spilt inn live som et fredagssatellitsymposium forut for det 62. ASH årsmøte og utstilling

Adeno- assosierte virusvektorer (AAV)

Lindsey George, MD

AAV ekspresjonskassett

Lindsey George, MD

AAV-genoverføring for hemofili

Lindsey George, MD

Kortsiktig sikkerhet

Lindsey George, MD

Holdbarhet av uttrykk

Lindsey George, MD

Optimalisering av Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-varianten

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Nåværende AAV Hemophilia B Gentherapy Trials

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4-årsdata

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pågående hemofili A genteknikkforsøk

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroktokogen Fitelparvovec fase 1/2 prøve

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII fase 1/2 prøveversjon

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 prøveversjon

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV-vei mot FVIII-uttrykk

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Levende biopsier fra AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Hundestudier av AAV-mediert genoverføring

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Paneldiskusjon: Presentere muligheten for genterapi for en pasient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Genterapi har mye løfte for personer med et bredt spekter av tilstander, inkludert kreftformer, AIDS, diabetes, hjertesykdom og hemofili. Denne innovative tilnærmingen til behandling endrer gener i kroppens celler for å stoppe sykdommen. 

Genterapi forsøker å erstatte eller fikse muterte gener og gjøre syke celler tydeligere for immunsystemet. Hemofili A og B arves som en del av et X-bundet recessivt mønster. Hemofili genetikk involverer gener som finnes i X-kromosomet, og det tar bare ett defekt gen for å føre til denne blødningsforstyrrelsen. 

Celle- og genterapier er fortsatt under utredning, men resultatene er lovende. Kliniske studier har vist suksess, og Food and Drug Administration (FDA) har godkjent en type celleterapi. I vår Viktige betraktninger: Fremskritt innen genterapi for hemofili ledet av Glenn F. Pierce, diskuterer vi en oversikt over sykdommen, den nåværende tilstanden til genterapi og mer.