Fremskritt innen genterapi for hemofili

Viktige hensyn:
Fremskritt innen genterapi for hemofili

Spilt inn live som et fredagssatellitsymposium forut for det 62. ASH årsmøte og utstilling

Adeno- assosierte virusvektorer (AAV)

Lindsey George, MD

AAV ekspresjonskassett

Lindsey George, MD

AAV-genoverføring for hemofili

Lindsey George, MD

Kortsiktig sikkerhet

Lindsey George, MD

Holdbarhet av uttrykk

Lindsey George, MD

Optimalisering av Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-varianten

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Nåværende AAV Hemophilia B Gentherapy Trials

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4-årsdata

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pågående hemofili A genteknikkforsøk

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroktokogen Fitelparvovec fase 1/2 prøve

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII fase 1/2 prøveversjon

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 prøveversjon

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV-vei mot FVIII-uttrykk

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Levende biopsier fra AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Hundestudier av AAV-mediert genoverføring

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Paneldiskusjon: Presentere muligheten for genterapi for en pasient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD