Bruk av World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry for langtidsoppfølging av hemofilipasienter behandlet med genterapi

Høydepunkter fra WFH 2022 verdenskongress

Bruk av World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry for langtidsoppfølging av hemofilipasienter behandlet med genterapi

Presentert av: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹University of Washington, Seattle, USA
²World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
³International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, USA
⁴Barnesykehuset i Philadelphia, Philadelphia, USA
⁵Institutt for helseforskningsmetoder, bevis og effekt, McMaster University, Hamilton, Canada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Tyskland
⁷European Hemophilia Consortium, Belgia
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, USA
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd., og Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, USA
¹³University of the Witwatersrand, Sør-Afrika

WFH genterapiregister (GTR) er et prospektivt, observasjons- og longitudinelt register med et overordnet mål om å samle inn data for alle pasienter som mottar genterapi for hemofili, både i kliniske studier og i en postmarkedsføringsfase dersom og når de blir godkjent. Dette er de primære og sekundære målene for registeret.

For å implementere GTR, når WFH ut til individuelle hemofilibehandlingssentre (HTC), og starter med de som er involvert i hemofili-genterapi kliniske studier. Nasjonale hemofiliregistre vil også bli bedt om å bidra. WFH samarbeider også med industrien for å utvikle en prosess for innhenting av data fra gjennomførte kliniske studier.