Bruk av World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry for langtidsoppfølging av hemofilipasienter behandlet med genterapi
Høydepunkter fra WFH 2022 verdenskongress

Bruk av World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry for langtidsoppfølging av hemofilipasienter behandlet med genterapi

Presentert av: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, USA
2World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, USA
4Barnesykehuset i Philadelphia, Philadelphia, USA
5Institutt for helseforskningsmetoder, bevis og effekt, McMaster University, Hamilton, Canada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Tyskland
7European Hemophilia Consortium, Belgia
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, USA
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
11Institute for Policy Advancement Ltd., og Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, USA
13University of the Witwatersrand, Sør-Afrika

Viktige datapunkter

WFH GTR-implementering

WFH genterapiregister (GTR) er et prospektivt, observasjons- og longitudinelt register med et overordnet mål om å samle inn data for alle pasienter som mottar genterapi for hemofili, både i kliniske studier og i en postmarkedsføringsfase dersom og når de blir godkjent. Dette er de primære og sekundære målene for registeret.

WFH GTR-mål

For å implementere GTR, når WFH ut til individuelle hemofilibehandlingssentre (HTC), og starter med de som er involvert i hemofili-genterapi kliniske studier. Nasjonale hemofiliregistre vil også bli bedt om å bidra. WFH samarbeider også med industrien for å utvikle en prosess for innhenting av data fra gjennomførte kliniske studier.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL