Målrettet sinusoide endotel
Høydepunkter fra NHFs 16. workshop om nye teknologier og genoverføring for hemofili

Målrettet sinusoide endotel

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universitetet i Piemonte Orientale
Novara, Italia

Viktige datapunkter

pF8 Promoter Driver GFP-uttrykk i LSEC-er

Den naturlige FVIII-promotoren, pF8, driver GFP-ekspresjon i sinusoidale endotelceller i leveren (LSEC). Immunfluorescensanalyse av leveren til C57BL/6 hemofili A (HA) mus, 1 og 6 måneder etter injeksjon av den lentivirale vektoren LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, grønt fluorescerende protein; Lyve-1, lymfatisk kar endotelreseptor 1, en markør for LSECs)

LV-pF8-FVIII Korrigert FVIII-nivå i B6/129-HA-mus er treg-avhengig

For å oppsummere denne serien av studier, er immunsuppresjon med minimal reduksjon i Treg-celler optimal for å sikre levermediert immuntoleranse mot FIX-transgenekspresjon. I NHP-er var forbehandling med MMF og rapamycin, etterfulgt av forsinket administrering av rATG, i stand til å gi vedvarende immuntoleranse, mens rATG eller daclizumab administrert på tidspunktet for vektorinfusjon ikke var det.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL