Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra ASGCTs 25. årsmøte
Stabil hemostatisk korreksjon og forbedret hemofilirelatert livskvalitet: Endelig analyse fra den sentrale fase 3 HOPE-B-forsøket med Etranacogene Dezaparvovec
Presentert av: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, konge av Prussia, PA
8Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
Viktige datapunkter
Ett-trinns FIX-aktivitet for moderat alvorlige (N=10) og alvorlige (N=44) pasienter infundert med etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) i en dose på 2x1013 gc/kg i fase 3 HOPE-B-studien. Denne analysen inkluderte pasienter med og uten AAV5-nøytraliserende antistoffer (NAbs).
En-tilstands FIX-aktivitet ved baseline og 18 måneder etter infusjon for pasienter med og uten forhåndseksisterende AAV5 NAbs. Med antistoffer ble definert som å ha en titer høyere enn deteksjonsgrensen (LOD). Uten antistoffer ble definert som å ha en titer på mindre enn eller lik LOD.
Sikkerhetsprofilen for etranacogene dezaparvovec etter 18 måneder var i samsvar med tidligere presenterte data. De hyppigste behandlingsrelaterte bivirkningene (TRAE) som forekom hos mer enn 10 % av pasientene var ALAT-økning (17 %), hodepine (15 %), influensalignende sykdom (13 %) og infusjonsrelaterte reaksjoner (13 %). ).
RELATERT INNHOLD
