Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra ASGCTs 25. årsmøte
Stabilin-2-promoter modulerer immunresponsen til FVIII etter levering av lentiviral vektor i hemofile mus
Presentert av: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Italia
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Viktige datapunkter
- Stablin-2 (STAB2)-promoter styrer ekspresjon i LSEC-er
- STAB2-promoter styrer ekspresjon av LV.pSTAB2.FVIII i hemofili A-mus
STAB2 er en scavenger-reseptor involvert i clearance av hyaluronan og vWF-FVIII-komplekset. Reseptoren uttrykkes hovedsakelig i leveren av sinusoidale endotelceller i leveren (LSEC). STAB2-promotoren ble brukt til å styre GFP-ekspresjon i LSEC-er ved lentiviral (LV) levering. Injeksjon av LV.STAB2-GFP/FVIII-vektorer i immunreaktive BALB/c-mus viste endotelial målretting og langsiktig vedlikehold av transgenekspresjon sammenlignet med bruken av PGK, en allestedsnærværende promoter for hvilken ekspresjon ble fjernet innen 2 uker i injiserte mus.
STAB2-promoteraktivitet ble evaluert videre in vivo ved å injisere LV-bærende FVIII-transgen i flere stammer av hemofile mus etterfulgt av vurdering av FVIII-aktivitet og nøytraliserende antistoffdannelse. Som vist her førte LV-levering av FVIII-transgen, drevet av STAB2-promotoren, til FVIII-ekspresjon hovedsakelig i LSEC-er (venstre panel) uten nøytraliserende antistoffer (høyre panel) i opptil ett år.
RELATERT INNHOLD
