Stabil hemostatisk korreksjon og forbedret hemofilirelatert livskvalitet: Endelig analyse fra den sentrale fase 3 HOPE-B-forsøket med Etranacogene Dezaparvovec
Høydepunkter fra ASGCTs 25. årsmøte

Stabil hemostatisk korreksjon og forbedret hemofilirelatert livskvalitet: Endelig analyse fra den sentrale fase 3 HOPE-B-forsøket med Etranacogene Dezaparvovec

Presentert av: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, konge av Prussia, PA
8Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktige datapunkter

Vedvarende FIX-aktivitet i opptil 18 måneder

Ett-trinns FIX-aktivitet for moderat alvorlige (N=10) og alvorlige (N=44) pasienter infundert med etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) i en dose på 2x1013 gc/kg i fase 3 HOPE-B-studien. Denne analysen inkluderte pasienter med og uten AAV5-nøytraliserende antistoffer (NAbs).

Lignende FIX-aktivitet (%) for emner med og uten forhåndseksisterende NAbs til AAV5

En-tilstands FIX-aktivitet ved baseline og 18 måneder etter infusjon for pasienter med og uten forhåndseksisterende AAV5 NAbs. Med antistoffer ble definert som å ha en titer høyere enn deteksjonsgrensen (LOD). Uten antistoffer ble definert som å ha en titer på mindre enn eller lik LOD.

Konsekvent sikkerhetsprofil

Sikkerhetsprofilen for etranacogene dezaparvovec etter 18 måneder var i samsvar med tidligere presenterte data. De hyppigste behandlingsrelaterte bivirkningene (TRAE) som forekom hos mer enn 10 % av pasientene var ALAT-økning (17 %), hodepine (15 %), influensalignende sykdom (13 %) og infusjonsrelaterte reaksjoner (13 %). ).

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL