Resultater fra B-LIEVE, en fase 1/2 dosebekreftelsesstudie av FLT180a AAV genterapi hos pasienter med hemofili B
Høydepunkter fra den 30. kongressen til ISTH

Resultater fra B-LIEVE, en fase 1/2 dosebekreftelsesstudie av FLT180a AAV genterapi hos pasienter med hemofili B

Presentert av: Guy Young, MD, Keck School of Medicine i USC, Los Angeles, California, USA

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Barnesykehuset Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, USA
2Royal Free Hospital, London, England, Storbritannia
3Freeline, Stevenage, England, Storbritannia

 

Viktige datapunkter

FIX-nivåer

FIX-nivåer for de første 3 pasientene med hemofili B dosert med FLT180a AAV-genterapi i fase 1/2 B-LIEVE-studien. FIX-verdier er fra en ett-trinns analyse ved et sentralt laboratorium; horisontal stiplet linje er den nedre grensen for normalt FIX-uttrykk (50 IE/dL). Fra og med 23. mai 2022, datakuttet, var FIX-nivåene 93, 92 og 80 på studiedag 77, 56 og 36 for henholdsvis pasient 1, 2 og 3.

FIX og samtidige ALT-nivåer

FIX (rød) og ALT (gul) nivåer for de 3 pasientene doseret med FLT180a i B-LIEVE studien. Tre uker etter FLT180a-infusjon begynte pasientene en nedtrappende kur med orale kortikosteroider og en kort kur med oral takrolimus som profylakse for å minimere vektorrelaterte immunresponser. Vertikale stiplede linjer er profylaktiske eksogene FIX-infusjoner mottatt dager etter FLT180a-infusjon.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL