Forholdet mellom transgenprodusert FVIII og blødningsrater 2 år etter genoverføring med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1
Høydepunkter fra den 30. kongressen til ISTH

Forholdet mellom transgenprodusert FVIII og blødningsrater 2 år etter genoverføring med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1

Presentert av: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakultet for helsevitenskap-Universitetet i Witwatersrand og National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sør-Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika
2APHM, avdeling for pediatrisk hematologisk onkologi, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frankrike
3Avdeling for hematologi, Institutt for indremedisin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Republikken Kina)
4Landsdekkende barnesykehusavdeling for hematologi, onkologi og benmargstransplantasjon og Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, USA
5Avdeling for hematologi/onkologi, Institutt for medisin, University of California San Diego, San Diego, California, USA
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, og Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, USA
7Sheba medisinske senter og Tel Aviv University, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Center for Hematology, Imperial College London, London, England, Storbritannia
9University of California San Francisco, San Francisco, California, USA
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, England, Storbritannia
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital og University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Institutt for eksperimentell hematologi og transfusjonsmedisin og senter for sjeldne sykdommer, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland
13Hemocentro UNICAMP, Institutt for indremedisin, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center og Fondazione Luigi Villa, og Institutt for patofysiologi og transplantasjon, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Italia
15Ortopedisk hemofilibehandlingssenter, Los Angeles, California, USA
16Senter for blødnings- og koagulasjonsforstyrrelser, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, USA
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, og Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, England, Storbritannia
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, USA

19Avdelinger for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Viktige datapunkter

Valoctocogene Roxaparvovec sikkerhetssammendrag for år 2
Annualisert behandlet blødningsfrekvens/FVIII-utnyttelse

Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studien hos pasienter med hemofili A behandlet med valoktokogen roxaparvovec viser en konsekvent reduksjon i behandlede blødninger/år og annualisert FVIII-utnyttelse fra år 1 til år 2 sammenlignet med baseline. Grunnverdiene var fra den 6-måneders prospektive datainnsamlingsperioden i den ikke-intervensjonelle studien BMN 270-902.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL