Overvinne anti-AAV allerede eksisterende immunitet for å oppnå sikker og effektiv genoverføring i kliniske omgivelser
Høydepunkter fra ESGCT 28. årlige kongress

Overvinne anti-AAV allerede eksisterende immunitet for å oppnå sikker og effektiv genoverføring i kliniske omgivelser.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Viktige datapunkter

Overvinne anti-AAV allerede eksisterende immunitet for å oppnå sikker og effektiv genoverføring i kliniske omgivelser

(A) Effekten av transgenekspresjon ved bruk av AAV-vektorer kan reduseres på grunn av medfødt immunitet. (B) I denne proof of concept-studien som involverte ikke-menneskelige primater med anti-AAV-antistoffer, ble den endopeptiderte imlifidasen (IdeS) brukt for å bestemme om nedbrytning av sirkulerende IgG kunne forbedre AAV-mediert ekspresjon av hFIX.

Forbedret effektivitet av genterapi i seropositive ikke-menneskelige primater med IdeS

Hos ikke-menneskelige primater behandlet med FIX-holdig AAV8, var hFIX-ekspresjonen i plasma signifikant høyere i et dyr behandlet med IdeS sammenlignet med et uten IdeS-behandling. Disse resultatene tyder på at systemisk IgG-nedbrytning kan tillate genterapi med AAV-vektorer hos seropositive pasienter med hemofili, så vel som readministrering hos tidligere behandlede pasienter med synkende faktorekspresjon.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL