Oppfølging av mer enn 5 år i en gruppe pasienter med hemofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-assosiert virusgenterapi

Høydepunkter fra det 63. årsmøtet i ASH

Oppfølging av mer enn 5 år i en gruppe pasienter med hemofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-assosiert virusgenterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, og Jeremy Rupon, MD⁹

¹Barnesykehuset i Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Celle og molekylære terapier, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
⁴University of California Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine ved University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
⁷University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Storbritannia
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Viktige datapunkter

FIX-aktivitet over tid etter infusjon av Fidanacogen Elaparvovec
ABR over tid etter infusjon av Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet over tid etter infusjon av Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet (fra og med skjæringsdatoen for desember 2020) for de 15 deltakerne i fase 1/2 klinisk studie med fidanacogen elaparvovec som fikk en dose på 5e11 vg/kg. FIX-aktivitet ble bestemt ved å bruke den sentrale laboratoriet Actin FSL-baserte ett-trinns koagulasjonsanalyse. Gjennomsnittlig FIX-aktivitetsnivå har holdt seg i alvorlighetsområdet for mild hemofili: 22.8 %, år 1 (n = 15); 25.4 %, år 2 (n = 14); 22.9 %, år 3 (n = 14); 24.9 %, år 4 (n = 9); og 19.8 %, år 5 (n = 7).

ABR over tid etter infusjon av Fidanacogen Elaparvovec

ABR for 14 av de 15 fase 1/2 deltakerne som deltok i langtidsoppfølgingsstudien. Kun 9 og 5 deltakere har nådd henholdsvis 5 års og 6 års oppfølgingstidspunkt. Siden prevektorinfusjon har gjennomsnittlig ABR variert fra 0.1–0.9 per år i løpet av oppfølgingen, og ingen deltakere har gjenopptatt FIX-profylakse.