Terapeutisk hFIX-aktivitet oppnådd etter enkel AAV5-hFIX-behandling hos hemophilia B-pasienter og NHP-er med eksisterende anti-AAV5 NAB-er
Hyperaktivitet av faktor IX Padua (R338L) Avhenger av faktor VIIIa kofaktoraktivitet
Effekten av en eksisterende immunitet på den ikke-kliniske farmakodynamikken ved AAV5-basert genterapi
ISTH kunngjør lansering av nytt globalt utdanningsinitiativ i genterapi for hemofili