Hemophilia-studier i det tjueførste århundre: Definere pasientens viktige utfall

Hemophilia-studier i det tjueførste århundre: Definere pasientens viktige utfall

Forskning og praksis innen trombose og hemostase (Våren 2019) Vol. 379, nr. 20, s. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

De siste fem tiårene har vært preget av betydelig fremgang innen hemofiliomsorg, som har utvidet til å omfatte ikke-erstatningsbehandlinger og den nærmer seg tilgjengeligheten til genterapi. Disse fremskrittene garanterer imidlertid å ta et nytt blikk på utfallstiltakene som ble brukt for å evaluere faktorerstatningsterapier i kliniske studier, nemlig faktoraktivitetsnivå og årlig blødningsrate. Disse sluttpunktene bør vurderes ikke bare i sammenheng med nye behandlingsstrategier for hemofili, men også med tanke på nylig ny vektlegging av pasientperspektiver relatert til overlevelse, funksjonsstatus og livskvalitet. Valg og måling av pasient viktige utfall, som ofte rapporteres om pasient, blir et kritisk trinn i den kliniske utprøvingsprosessen. Forskningsmiljøet erkjenner at pasienter ser problemer gjennom en annen linse enn klinikere, produsenter og andre interessenter; det setter verdi på deres innsikt i forskningsdesign så vel som deres faktiske deltakelse. Det som betyr noe for pasientene er utfall som omfatter hele omsorgssyklusen: overlevelse, funksjonsstatus og livskvalitet.

Web Link