Hvordan diskutere geneterapi for hemofili? Et pasient- og legeperspektiv

Hvordan diskutere geneterapi for hemofili? Et pasient- og legeperspektiv

hemofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B.; Key, NS; et al.

Selv om genterapi kan revolusjonere behandlingen for mennesker med hemofili, redusere deres blødningsrisiko mens de reduserer eller opphever behovet for administrering av eksogen faktor, sier forskere at det er viktig for både leger og pasienter å ha kilder til klar og pålitelig informasjon for å diskutere både risiko og fordeler ved behandling. Forskning som involverer adeno-assosiert viral (AAV) vektormediert genterapi har vist forbedring i endogene faktornivåer over vedvarende perioder, betydelig reduksjon i årlige blødningshastigheter, lavere bruk av eksogen faktor og en positiv sikkerhetsprofil. Det er imidlertid viktig for leger å understreke at det pågår forskning, og at det fortsatt er bevishull, slik som langsiktige sikkerhetsprofiler. Videre kan viktige pasientgrupper - inkludert barn og ungdommer, personer med lever- eller nyredysfunksjon og personer med tidligere historie faktorhemmere eller eksisterende nøytraliserende AAV-antistoffer - utelukkes under kriterier for kriteriene for genterapiforsøk.

Web Link