Forbedret faktor IX-aktivitet etter administrering av AAV5-R338L "Padua" faktor IX versus AAV5 WT Human Factor IX i NHPs

Forbedret faktor IX-aktivitet etter administrering av AAV5-R338L "Padua" faktor IX versus AAV5 WT Human Factor IX i NHPs

Spronck EA, et al. Forbedret faktor IX-aktivitet etter administrering av AAV5-R338L "Padua" -faktor IX versus AAV5 WT Human Factor IX i NHP-er. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019; 15: 221-231.